FDA Ameriken an te apwouve Livmarli: premye medikaman pou trete prurit kolestatik ki asosye ak sendwòm Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Prezidan ak Direktè Jeneral Mirum, te di:"Jodi a se yon gwo jou pou kominote ALGS la. FDA apwouve yon nouvo tretman ki nesesè anpil pou adrese youn nan efè ki pi feblès maladi a. Nou rekonesan pou avanse sa a. Pasyan, manm fanmi yo ak pwofesyonèl medikal ki te patisipe nan etid klinik Livmarli. Jodi a se tou yon jou enpòtan pou Mirum, paske nou te fè yon etap nan direksyon pou devlope dwòg ki kapab chanje lavi pou maladi fwa ra."

Mekanis ak estrikti chimik maralixibat

maralixibat se yon inibitè IBAT (transpò asid bile ileal) roman, ki absòbe yon minimòm, epi yo evalye plizyè maladi fwa kolestatik ki ra. maralixibat ka anpeche transpòtè asid bile ki depann de sodyòm (ASBT), ki mennen nan plis eskresyon asid bile nan poupou, sa ki lakòz yon diminisyon nan nivo asid bile sistemik, kidonk potansyèlman diminye domaj nan fwa asid bile ak efè ak konplikasyon ki gen rapò.

Sendwòm Alagille (ALGS) se yon maladi jenetik ki ra ki te koze pa kanal kòlè nòmal (redwi, defòmasyon, diminisyon nan kantite), ki mennen nan akimilasyon nan kòlè nan fwa a, ki evantyèlman devlope nan maladi fwa. Yo estime ke ensidans ALGS se yon ka nan chak 30,000 moun. Nan pasyan ALGS, plizyè sistèm ògàn yo ka afekte pa mitasyon, tankou fwa, kè, ren ak sistèm nève santral la.

Akimilasyon nan asid kòlè anpeche travay nòmal nan fwa a elimine fatra nan san an. Dapre dènye rapò, 60% -75% nan pasyan ALGS resevwa transplantasyon fwa anvan yo vin granmoun. Siy ak sentòm ki te koze pa ALGS domaj nan fwa ka gen ladan lajònis (jòn nan po a), ksantom (ki defòme depo kolestewòl anba po a), ak demanjezon. Pruritus pasyan ALGS ki gen eksperyans se pi grav nan tout maladi fwa kwonik epi li rive nan laj 3 zan nan pifò timoun ki afekte yo.

Anplis ALGS, maralixibat se tou nan fen etap devlopman klinik pou tretman lòt maladi fwa kolestatik ki ra, ki gen ladan kolestaz pwogresif familyal intrahepatic (PFIC) ak atresya bilyèr. Précédemment, FDA te bay tou deziyasyon terapi zouti (BTD) ak deziyasyon dwòg òfelen (ODD) pou maralixibat pou trete de maladi sa yo.