Us FDA akode Nefecon (Budesonide) revizyon priyorite: li gen potansyel pou koreksyon maladi!

Konpayi an Swedish byofarceutiical Calliditas terapetik denyeman te anonse ke Administrasyon an US ak Administrasyon Dwog (FDA) te aksepte Nouvo Aplikasyon Dwog (NDA) nan Nefecon (Budesonide) ak revizyon priyorite ak akode, ki se yon nouvo fomilasyon oral nan budesonide. Li se yon IgA1 desann-regilate, ki trete IgA nephropathy (IgAN) pa vize desann-regleman nan IgA1. FDA a te deziyen "Preskripsyon NDA a Fre Itilizate Dwog" (PUDFA) dat sib kom 15 septanm 2021.

Si apwouve, Nefecon ap vin premye terapi a espesyalman fet ak apwouve pou tretman an nan IgAN, ak potansyel koreksyon maladi. Apre li fin resevwa apwobasyon, Calliditas gen entansyon komesyalize Nefecon pou kont li Ozetazini.

Rene Aguiar Lucander, CEO nan Calliditas, te di: "Nou tre eksite resevwa revizyon priyorite, ki reflete bezwen medikal siyifikatif pou tretman IgAN. Nou ap tann pou nou travay avek ajans pou nou jwenn akselere apwobasyon pita nan ane sa a. Pou ke nou ka bay premye dwog la apwouve pou pasyan IgAN."

Nefecon se yon preparasyon oral patante ki gen yon ki pisan ak byen li te ye-aktif sibstans-budesonide-pou lage vize. Dapre model prensipal pathogenesis la, se preparasyon an ki fet yo delivre dwog nan plak Peye a nan entesten nan pi ba kote maladi a ki soti. Nefecon se soti nan teknoloji TARGIT, ki pemet sibstans yo pase nan vant yo ak entesten san yo pa yo te absobe, epi yo ka selman lage nan batman ke le yo rive nan pati ki pi ba nan entesten nan ti.

Jan yo montre nan gwo faz 2b jijman ki te konplete pa Calliditas, konbinezon an nan doz ak optimisé lage pwofil se efikas pou pasyan IgAN. Anplis efe lokal efikas, yon lot avantaj nan le li sevi avek sibstans aktif sa a se bioavability ki ba li yo, ki se, apepre 90% nan sibstans ki aktif la inaktif nan fwa a anvan yo rive sikilasyon an sistemik. Sa vle di ke dwog-wo konsantrasyon ka aplike lokalman kote ki nesese, men sistemik ekspoze ak efe segonde yo tre limite.

Calliditas se konpayi an selman ki te jwenn done pozitif nan faz 2b ak faz 3 owaza, doub-aveg, plasbo-kontwole ese klinik nan IgAN. Toulede eprev yo rive nan pwen prensipal ak kle segonde.

Se soumet la NDA Nefecon baze sou done yo pozitif soti nan yon pati nan faz kle 3 etid nan NefIgArd. Sa a se yon o aza, doub-aveg, kote-kontwole, etid entenasyonal multicenter ki fet yo evalye efikasite a ak sekirite nan Nefecon ak plasebo nan 200 granmoun pasyan IgAN. Kom mansyone pi bone, konpare ak plasbo, etid la rive nan pwen prensipal la nan diminye pwoteyini ak te montre ke eGFR te ki estab nan mwa 9. Enfomasyon soumet la gen ladan tou done klinik nan jijman an FAZ NEFIGAN 2, ki tou rive nan pwen prensipal ak segonde nan etid la NefIgArd. Toulede eprev yo te montre ke Nefecon te jeneralman tolere, e rezilta de gwoup yo te gen menm sekirite.

Kalliditas aplike pou apwobasyon akselere. Apwobasyon akselere se yon nouvo chanel apwobasyon dwog nan US FDA a, ki pemet dwog ki gen potansyel la yo rezoud bezwen yo inmet medikal nan maladi pi gwo yo dwe apwouve ki baze sou yon pwen ranplasman. Ranplase pwen an nan faz kle 3 jijman NefIgArd se rediksyon an nan pwoteyinri konpare ak plasbo, ki te baze sou fondasyon an estatistik nan rechech klinik meta-analiz pibliye pa Thompson A et al. nan 2019 pou entevansyon nan pasyan IgAN nan syans klinik. rete la. Yon etid konfimatwa ki fet yo bay done benefis ki long tem ren ki te konpletman enskri epi yo espere yo dwe anonse nan byen bone 2023.