FDA Ameriken an te bay priyorite pou revize Hetlioz (melatonin resepte agonist): premye sendwom Smith-Maggie (SMS) dwog!

Vanda Pharmaceutiicals denyeman te anonse ke Etazini an Manje ak Administrasyon Dwog (FDA) te aksepte de aplikasyon pou soumet pa konpayi an pou Smith-Magenis Sendwom (Smith-Magenis sendwom, SMS) ak akode revizyon priyorite.

Aplikasyon an gen ladan yon aplikasyon siplemante nouvo dwog (sNDA) pou Hetlioz (tasimelteon) kapsil ak yon Nouvo Aplikasyon Dwog (NDA) pou Hetlioz (tasimelon) fomilasyon likid, ki te itilize yo trete SMS granmoun ak timoun, respektivman. FDA a te deziyen Preskripsyon Zak Itilizate Dwog (PDUFA) dat sib kom 1 desanm 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, Prezidan ak CEO nan Vanda, te di: "Akseptasyon FDA a nan aplikasyon an Hetlioz ak priyorite revize make yon enpotan enpotan ki pote nou pi pre pou bay yon terapi kle pou pasyan SMS. Kounye a, pa gen okenn tretman ki te apwouve. SMS dwog, ki se yon maladi ki ra, afekte sou 15,000 moun nan Etazini."

Smit-Margilli sendwom (SMS) se yon maladi devlopman ki te koze pa sipresyon yon ti segman nan 17p chromosome imen. Nan plis ka ra, SMS ki te koze pa yon mutation pwen nan jen nan RAI1, ki sitiye nan rejyon an ki manke.

Li te estime ke nan Etazini, ensidan an nan SMS nan tibebe ki gen 1/15,000-25,000. SMS se anjeneral pa eritye, men akoz de-novo sipresyon. Moun ki gen SMS pral gen kek fizik, sikolojik, ak pwoblem konpotman. Sentom ki pi komen nan SMS se grav deranje domi, ak lavi pasyan yo ak fanmi yo se grav deranje.

Tasimelteon estrikti molekile (sous foto: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) se yon resepte melatonin agonist. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, Hetlioz te apwouve pou tretman an nan ki pa-24-edtan domi-edtan domi-veye maladi a (ki pa 24-edtan-edtan-wakedisorder, "Ki pa Peye-24", "ki pa 24") nan pasyan ki gen aveg total, ki se premye dwog yo itilize pou endikasyon sa a.

Koulye a, Hetlioz pa te apwouve pa nenpot ajans regilasyon pou tretman SMS.