Vutrisiran nan tretman amiloidoz hATTR ak polineuropati: siyifikativman amelyore domaj nè --- 1/2

Alnylam se yon endistri-dirijan konpayi terapi RNAi. Dènyèman, konpayi an te anonse rezilta adisyonèl pozitif nan analiz sougwoup la ak pwen eksplorasyon nan faz vutrisiran 3 HELIOS-A etid la nan 3yèm Konferans Ewopeyen an ATTR Amyloidoz. Vutrisiran se yon terapi RNAi anba devlopman ke yo te devlope pou trete transtiretin (ATTR) amiloidoz.

HELIOS se yon etid sou pasyan ki gen amyloidoz ATTR éréditèr ak polineuropati (hATTR-PN). Done yo pibliye nan reyinyon an plis sipòte ak bati sou rezilta yo nan pwen prensipal yo ak segondè nan etid la deja rapòte HELIOS-A: amelyorasyon yo te obsève nan zòn enpòtan nan sante pasyan ak fonksyon, ki gen ladan domaj neropatik ak kalite lavi (QoL ), aktivite chak jou ak kapasite patisipasyon sosyal, estati nitrisyonèl ak presyon kè.

Espesyalman, analiz sougwoup ak pwen eksplorasyon te montre ke nan 9 mwa, konpare ak plasebo, vutrisiran amelyore zòn enpòtan nan sante pasyan ak fonksyon. Lòt analiz te montre ke, kèlkeswa si pasyan an te deja itilize estabilize TTR, tretman vutrisiran te gen amelyorasyon menm jan an nan pwogresyon neropati ak kalite lavi konpare ak plasebo.

Koulye a, nouvo aplikasyon dwòg la (NDA) nan vutrisiran pou tretman pou granmoun éréditèr transtiretin amyloidoz polineuropati (hATTR-PN) pa lar piki chak 3 mwa ap sibi revizyon priyorite pa US FDA, ak" a; Lwa sou Frè Itilizatè" (PDUFA) Dat sib la se 14 avril 2022. Anplis de sa, ki baze sou diskisyon ak Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA), Alnylam kounye a plan yo soumèt yon aplikasyon otorizasyon maketing (MAA) pou vutrisiran davans ki baze sou rezilta yo 9-mwa. nan etid la HELIOS-A.

Vutrisiran te akòde òfelen Dwòg Deziyasyon (ODD) pou tretman an nan amyloidoz ATTR nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an, ak Fast Track Deziyasyon (FTD) pou tretman an hATTR-PN nan Etazini yo. Si apwouve, kòm yon nouvo piki lar chak 3 mwa, vutrisiran gen potansyèl la ranvèse manifestasyon yo polineuropati nan maladi a.

Pushkal Garg, MD, Chèf Ofisye Medikal nan Alnylam, te di:" HATTR amyloidoz se yon milti-sistèm, rapidman pwogrese maladi ki gen yon enpak siyifikatif sou lavi chak jou nan pasyan yo epi yo pral vin pi mal sou tan san tretman apwopriye. Done adisyonèl sa yo soti nan etid HELIOS-A montre ke vutrisiran gen potansyèl nan tretman pasyan ki gen yon pakèt domèn amyloidoz hATTR ak polineuropati (hATTR-PN), e li te reyalize rezilta ankourajan nan yon seri de sante enpòtan ak mezi fonksyonèl Anplis de sa , kèlkeswa itilizasyon anvan yo nan estabilize TTR, domaj neropatik pasyan an ak kalite lavi nòt amelyore."

siRNA: Silans jèn espesifik, diminye seri a ekspresyon pa 99%

Etid la HELIOS-A enkli 164 pasyan ki gen amyloidoz ATTR éréditèr ak polineuropati (hATTR-PN). Nan 9 mwa, vutrisiran te rive nan pwen prensipal yo ak tout segondè: konpare ak plasebo, tretman vutrisiran a nan yon amelyorasyon estatistik siyifikatif nan domaj neropatik, kalite lavi, ak vitès demach. Analiz la sougwoup ak done efikasite eksploratwa nan etid la HELIOS-A bay plis Sur nan benefis yo potansyèl de vutrisiran nan aspè enpòtan nan sante pasyan ak byennèt, jan sa a:

——Nan 9yèm mwa a, nan tout sougwoup pasyan pre-espesifye (ki gen ladan laj, sèks, ras, zòn jeyografik, debi neropatik andikap, jenotip, itilize anvan yo nan TTR estabilize, debaz fanmi amyloid polineuropati [FAP] etap) ak yon pre- espesifye sougwoup kadyak, konpare ak plasebo, tretman vutrisiran a nan amelyore nòt domaj neropatik (mNIS+7) ak Norfolk bon jan kalite nan lavi-dyabetik nòt neropatik (Norfolk QOL-DN) Montre amelyorasyon ki konsistan.