Vutrisiran se anba revizyon nan Etazini yo

Endistri-dirijan konpayi terapi RNAi Alnylam dènyèman te anonse ke US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA) te aksepte yon nouvo aplikasyon dwòg (NDA) pou vutrisiran, yon terapi RNAi anba devlopman ki sou fòm piki lar chak 3 mwa pou tretman pou granmoun transtiretin éréditèr amyloidoz polineuropati (hATTR-PN). FDA te deziyen Lwa sou Prescription Dwòg itilizatè Lwa (PDUFA) dat sib kòm 14 avril, 2022. FDA a deklare ke li kounye a pa gen okenn plan yo konvoke yon reyinyon komite konsiltatif kòm yon pati nan revizyon an NDA.

Vutrisiran te akòde òfelen Dwòg Deziyasyon (ODD) pou tretman an nan amyloidoz ATTR nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an, ak Fast Track Deziyasyon (FTD) pou tretman an hATTR-PN nan Etazini yo. Selon rezilta HELIOS-A etid la, Alnylam tou planifye pou soumèt dokiman aplikasyon regilasyon vutrisiran nan Inyon Ewopeyen an, Brezil, ak Japon nan 2021.

Rena Denoncourt, vis prezidan Alnylam ak tèt franchiz TTR, te di:" Nou trè kontan ke FDA te aksepte NDA nan vutrisiran, ki baze sou rezilta etid 9 mwa HELIOS-A . Si apwouve, li pral yon pwodwi chak 3 mwa. Yon nouvo tretman yo bay yon fwa lar, vutrisiran gen potansyèl pou ranvèse manifestasyon polineuropati maladi a."

Vutrisiran se yon terapi lar RNAi anba devlopman pou tretman nan amyloidoz ATTR, ki gen ladan éréditèr (hATTR) ak sovaj-kalite (wtATTR) amyloidoz. Vutrisiran ka sib ak silans espesifik RNA mesaje, bloke li anvan pwoteyin sovaj-tip ak mutan transtiretin (TTR) yo pwodwi. Vutrisiran se sou fòm piki lar chak trimès (3 mwa), sa ki ka ede diminye depozisyon an nan amyloid TTR nan tisi yo, ankouraje retire elèv la nan TTR amiloid depoze nan tisi yo, ak potansyèlman retabli fonksyon an nan tisi sa yo. vutrisiran itilize Alnylam' s Enhanced Chimi ki estab (ESC) -GalNAc konjige platfòm livrezon, ki vize amelyore puisans ak segondè estabilite metabolik, sa ki pèmèt piki lar rar.

Amyloidoz transtyretin éréditèr (HATTR) se yon maladi dejeneratif érityèl ak fatal ki te koze pa mitasyon nan jèn TTR la. Pwoteyin TTR la sitou pwodui nan fwa a epi li nòmalman se yon konpayi asirans vitamin A. Mitasyon nan jèn TTR la ka lakòz akimilasyon nòmal nan amiloid ak domaj ògàn kò ak tisi, tankou nè periferik ak kè a, ki mennen nan periferik neropati motè sansoryèl. , neropatik otonòm, ak / oswa kadyomiopati, ak lòt manifestasyon maladi ki difisil pou trete. amiloidoz hATTR reprezante yon kle bezwen medikal ki pa satisfè, ki gen gwo morbidite ak mòtalite, ak apeprè 50,000 pasyan atravè lemond. Tan an siviv medyàn apre dyagnostik se 4.7 ane, ak pasyan ki gen kadyomiopati gen yon tan ki pi kout siviv (medyàn 3.4 ane).

Alnylam te lanse yon dwòg, Onpattro (patisiran), pou tretman pou hATTR-PN. FDA te apwouve dwòg la nan mwa Out 2018 e li te vin premye dwòg RNAi apwouve pou maketing depi fenomèn RNAi te dekouvri 20 ane de sa. Li apwopriye pou tretman pasyan granmoun HATTR-PN.

Onpattro se yon dwòg RNAi ki sou fòm piki nan venn epi ki administre chak 3 semèn. Se dwòg la ki fèt yo vize ak silans espesifik RNA mesaje (mRNA) ak bloke pwodiksyon an nan pwoteyin TTR, ki ka ede diminye depo ak ankouraje clearance nan TTR amiloid nan tisi periferik ak retabli fonksyon an nan tisi sa yo.