Alnylam a Yon lòt Terapi RNAi GTS FDA vit Track Kalifikasyon

Alnylam dènyèman te anonse ke US FDA te akòde vutrisiran vit-kalifikasyon track (FTD), yon rechèch terapi RNAi pou tretman polinewopati ki te koze pa ereditèr transthyretin pwoteyin (hATTR) amiloidize nan granmoun.

FTD gen pou objaktif pou akselere devlopman ak revizyon rapid nan dwòg pou maladi grav nan adrese serye bezwen medikal non nan zòn kle yo. Jwenn FTD pou dwòg rechèch vle di ke konpayi pharmaceutique ka kominike avèk FDA a pi souvan pandan R 0010010 amp a; Faz D. Apre w fin soumèt yon aplikasyon maketing, yo kalifye pou apwobasyon akselere ak revizyon priyorite yo si yo satisfè nòm ofisyèl yo ki enpòtan. Anplis de sa, yo kalifye tou pou revizyon woule.

Anplis de sa yo te akòde FTD, vutrisiran te tou te akòde estati dwòg òfelen (ODD) pou tretman an amyloidoz ATTR nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an. Kounye a, Alnylam ap fè de faz III esè klinik yo (HELIOS-A, HELIOS-B) pou evalye sekirite ak efikasite vutrisiran. Ansanm, etid sa yo konstitye yon pwojè devlopman klinik konplè ki vize pou demontre ke vutrisiran gen yon enpak lajè sou manifestasyon milti-sistèm maladi a ak spectre konplè pasyan ki gen atil amiloidoz.

Nan etid la HELIOS-A, 164 pasyan yo te plase owaza yo resevwa vutrisiran oswa Onpattro, avèk objèktif a pwouve si vutrisiran se siperyè a Onpattro nan trete domaj nè. Nan etid la HELIOS-B, 600 pasyan ki gen amilidoz hATTR ak kadyomiopati te plase owaza yo resevwa vutrisiran oswa plasebo evalye enpak la nan vutrisiran sou tout moun-kòz mòtalite ak to entène lopital ki asosye ak maladi kadyovaskilè. Done nan de etid sa yo espere yo ka jwenn nan bonè {5}}.

Vutrisiran se yon rechèch ki baze sou, piki lar nan terapi RNAi pou tretman an amyloidoz ATTR, ki gen ladan amiloidoz éréditèr ak nan bwa-kalite. Se dwòg la ki fèt sib ak silans espesifik mesaje RNA ak bloke li anvan kalite sovaj-yo ak mutant transthyretin (TTR) pwoteyin yo pwodwi. Vutrisiran enjeksyon sou chak piki chak trimès, ki pral ede diminye depozisyon an nan TTR amiloyid nan tisi yo, ankouraje yo retire yo ak restore fonksyon nan sa yo tisi. Vutrisiran itilize Alnylam 0010010 # 39; s pwochen-jenerasyon livrezon platfòm-Enhanced estabilite Chimi (ESC) -GNANA konjugasyon devlopman platfòm livrezon. Si li apwouve, li pral pli lwen ranfòse Alnylam 0010010 # 39; pozisyon dirijan an nan mache tretman amatlo hATTR.

Alnylam se yon lidè nan devlopman terapi RNAi. Premye pwodwi li, Onpattro (patisiran), te apwouve pa FDA nan mwa Out 2018, vin premye dwòg RNAi ki dwe apwouve pou maketing nan 20 ane yo depi yo te fenomèn nan RNAi dekouvri. Nan mwa novanm 2019, konpayi 0010010 # 39 lòt dwòg la, Givlaari (givosiran), te apwouve pa FDA a pou itilize nan pasyan granmoun ki gen pòfri egi egi (AHP) e li te vin dezyèm dwòg la RNAi nan mond lan.

Kounye a, Alnylam gen de lòt terapi RNAi anba revizyon pa ajans regilasyon, ak tou de yo atann pou yo apwouve pou lis ane sa a. Youn nan yo se lumasiran, yo itilize pou trete hyperoxaluria prensipal tip 1 (PH 1); lòt la se inclisiran, yo itilize pou trete hypercholesterolemia. Anplis de sa, genyen 6 terapi RNAi nan konpayi 00 1 00 tiyo 1 0 # 39;

Anvan yo fè sa, TMC ak Alnylam te siyen yon akò lisans ak koperasyon jwenn devlopman mondyal la ak dwa komèsyalizasyon nan inclisiran. Nan mwa novanm 2019, Novartis akeri TMC pou US $ 9. 7 milya epi li enkli ladan li. Baze sou akò a, Alnylam kalifye pou li resevwa enjeksyon eksepsyonèl jiska 20% lavant mondyal soti nan Novartis.

Kounye a, gen de kolestewòl-bese dwòg vize PCSK 9 sou mache a, men yo bezwen yo dwe administre chak 2 semèn oswa chak mwa. Inclisiran administre yon fwa chak 6 mwa ak sèlman de fwa nan yon ane, ki se trè avantaje an tèm de konvenyans tretman. EvaluatePharma, yon ajans rechèch mache famasetik, predi ke lavant anyèl pik nan inclisiran pral rive nan US $ 2. 6 milya dola apre lis li yo. Anvan patant Inclisiran 0010010 # 39; s; ekspire nan 2 035, Alnylam te kapab jwenn redevans soti Novartis pou plis pase $ 2 2 milya.

Li se vo mansyone ke jis de jou de sa, Blackstone Group ak Alnylam rive nan yon patenarya estratejik. Nan kolaborasyon sa a, Blackstone ap bay $ 2 milya dola nan finansman pou ede Alnylam avanse inovasyon teknolojik ak akselere pwosesis komèsyalizasyon an. Alnylam te deklare ke koperasyon an pral ede Alnylam 0010010 quot; reyalize finansman dirab san refinansman. 0010010 sou;