Concord Kylin Crysvita te apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou trete adolesan ak pasyan granmoun!

Kyowa Kirin dènyèman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Crysvita (burosumab) pou tretman pou adolesan ak granmoun pasyan ki gen X-lye ipofosfatemi (XLH). Précédemment, Crysvita te apwouve kondisyonèlman pou tretman timoun ak adolesan XLH ki gen 1 an oswa plis, ki gen prèv D 'nan maladi zo, epi yo ap grandi zo yo.

Crysvita se tretman an sèlman ki adrese fizyopatoloji a intrinsèques nan XLH. XLH se yon maladi jenetik ki ra ki afekte zo pou tout lavi, misk, ak jwenti. Dènye apwobasyon an pral elaji popilasyon ki aplikab nan Crysvita: tout Ewopeyen XLH pasyan adolesan ki gen prèv D nan maladi zo (kèlkeswa estati kwasans zo) ak XLH pasyan granmoun yo kounye a kalifye pou tretman Crysvita.

Apwobasyon sa a baze sou done ki soti nan de faz faz III: Faz III UX023-CL303 se yon owaza, doub-avèg, plasebo-kontwole jijman ki envestige sekirite ak efikasite nan Crysvita nan pasyan granmoun ak XLH; Faz III UX023-etid la CL304 se yon jijman louvri-etikèt, yon sèl-bra mennen ankèt sou efè a nan Crysvita sou tretman an nan osteomalacia (skelèt ralantisman) nan granmoun ki gen XLH. De etid yo te jwenn ke Crysvita ogmante epi kenbe nivo fosfat sewòm nan seri nòmal la, ede geri pseudofraktur ak ka zo kase ki gen rapò ak osteomalacia, ak amelyore osteomalacia. Lòt pwen final te montre ke pasyan yo te redwi doulè ak rèd, ak amelyore fonksyon fizik ak mobilite sou tan. Sekirite nan Crysvita se ki konsistan avèk sa yo obsève nan lòt etid Crysvita. Evènman negatif gen ladan reyaksyon sit piki, iperfosfatemi ak reyaksyon ipèrsansibilite. Pa te gen okenn evènman negatif grav ki gen rapò ak tretman an.

Doktè Karine Briot soti nan lopital Cochin an Frans te di:" Jiskaprezan, pasyan granmoun ki gen XLH gen opsyon tretman trè limite. Jodi a apwobasyon&# 39 a se yon avansman pi gwo, ki vle di ke la pou premye fwa sa yo pasyan granmoun ki gen XLH gen yon tretman pou kòz ki kache nan XLH."

Abdul Mullick, Prezidan Kyowa Kirin Entènasyonal, te di: "apwobasyon EC a se yon etap enpòtan enpòtan pou jesyon XLH la. XLH se yon maladi pwogresis, pou tout lavi ki gen yon enpak pwofon sou lavi timoun ak granmoun. Atravè apwobasyon sa a XLH adolesan ak granmoun yo pral kapab tou benefisye de tretman Crysvita, ki se tretman an sèlman ki vize fizyopatoloji a intrinsèques nan XLH. Nou pral kounye a konsantre sou asire ke plis pasyan ki kalifye resevwa tretman."

Sous imaj: slideshare.net

X-lye ipofosfatemi (XLH) se yon maladi jenetik ki ra ki lakòz anomali nan zo, misk, ak jwenti. XLH pa menase lavi, men chay li se dire tout lavi ak gradyèl, sa ki ka diminye kalite lavi yon moun'. Sentòm yo ak siy XLH kòmanse nan anfans timoun piti epi yo lakòz defòmasyon nan branch ki pi ba yo, wo wo, ak doulè. Sa yo ap mennen nan difikilte nan mache ak fonksyon kò, ak afekte bon jan kalite a nan lavi yo. Defòmite skelèt plis ipofosfatemi ki pako rezoud vle di ke maladi a kontinye devlope nan granmoun, ki mennen nan doulè ak rèd, osi byen ke plizyè domaj miskiloskeletal, ki ka osi bonè ke dezyèm oswa twazyèm dizyèm lan apre nesans pasyan an. Ane a te afekte.

Engredyan aktif Crysvita&# 39 a se burosumab, ki se yon antikò monoklonal IgG1 rekombinan konplètman imanize ki vize pou mare ak anpeche aktivite faktè kwasans fibroblast 23 (FGF-23). FGF23 se yon òmòn ki diminye nivo fosfat sewòm lè li kontwole eskresyon fosfat ren ak pwodiksyon aktif vitamin D. Nan XLH, nivo ak aktivite FGF23 yo twò wo, sa ki lakòz dechè fosfat ak ipofosfatemi.

Crysvita ka sib FGF-23 pou anpeche aktivite byolojik FGF-23. Pa bloke twòp FGF-23 nan kò pasyan an', Crysvita ka ogmante reabsorption nan fosfat nan ren yo ak ogmante pwodiksyon an nan vitamin D, kidonk tou amelyore absòpsyon nan fosfat ak kalsyòm nan trip la. Crysvita devlope pou trete FGF-23 ki gen rapò ak maladi ipofosfatemi, tankou XLH, timè-pwovoke osteomalacia (TIO) / sendwòm nev epidèm (ENS).

Crysvita se premye antikò monoklonal IgG1 ki rekombine ki dirèkteman vize FGF23. Dwòg la te dekouvwi pa Kyowa Kirin epi devlope nan tèt ansanm avèk Ultragenyx.

Ozetazini, Crysvita te apwouve pou tretman timoun ak granmoun ki gen XLH ki gen laj ≥ 6 mwa. Nan mwa jen ane sa a, Crysvita te apwouve pa FDA ameriken an ankò kòm yon nouvo endikasyon pou pasyan pedyatrik ak granmoun ≥ 2 zan pou trete osteomalacia timè (TIO), ki ka lakòz hypophosphatemia ak osteomalacia. Li vo mansyone ke Crysvita se premye dwòg ki apwouve pou tretman XLH, epi tou premye dwòg ki apwouve pou tretman pasyan TIO ki pa gen timè ki ka lokalize oswa retire radikalman.