Inyon Ewopeyen apwouve Aspaveli: Tretman nan Paroxysmal Hemoglobinia (PNH)

Aparisyon Famasetik ak òfelen Swedish Biyovitrum AB (Sobi) dènyèman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Aspaveli (pegcetacoplan) pou tretman an nan dòmi paroksismal ki te koze pa anemi apre li fin resevwa inibitè C5 pou omwen 3 mwa. Pasyan granmoun ki gen moglobin seksyèl (PNH). Nan mwa me 2021, dwòg la te premye moun ki te apwouve Ozetazini anba non komès Empaveli. Li ka itilize pou pasyan PNH granmoaj ki pa te deja trete, epi li kapab tou itilize pou pasyan granmou PNH ki te chanje tretman soti nan inibitè C5 (Soliris ak Ultomiris). Apwobasyon pegcetacoplan pou maketing espere amelyore estanda a nan swen PNH ak rafine tretman an nan PNH.

Li vo mansyone ke pegcetacoplan se premye a ak sèlman C3 vize terapi pou jwenn apwobasyon regilasyon. Nan deseni ki sot pase a oswa konsa, opsyon a sèlman pou tretman an nan PNH te C5 inibitè, men anpil pasyan toujou fè eksperyans ki pèsistan ipohemoglobinopati, souvan ki mennen nan fèb fatig ak transfizyon san souvan. Nan esè klinik, pegcetacoplan ka bay anpil kontwòl nan PNH, amelyore lavi yo nan pasyan PNH pa ogmante nivo moglobin ak diminye bezwen an pou transfizyon san.

pegcetacoplan te jwenn apwobasyon regilasyon nan Etazini yo ak Inyon Ewopeyen an, ki baze sou rezilta yo nan yon faz tèt-tèt 3 PEGASUS etid (NCT03500549) (gade: PEGASUS Faz 3 Top-Liy Rezilta Konferans Rele Prezantasyon). Etid la rive nan pwen prensipal la, demontre ke pegcetacoplan se pi bon pase Soliris, estanda a PNH nan dwòg swen: li pi bon pase Soliris nan chanjman nan nivo moglobin soti nan nivo debaz la nan 16yèm semèn nan, ak nivo a ajiste ogmante pa 3.84g / dL an mwayèn (p.<0.0001)>

Anplis de sa, pegcetacoplan reyalize ki pa enferyè nan evite transfizyon san konpare ak Soliris. 85% nan pasyan nan gwoup la tretman pegcetacoplan pa te gen okenn transfizyon san nan 16 semèn, konpare ak 15% nan gwoup la tretman Soliris. An menm tan an, konpare ak pasyan nan gwoup la tretman Soliris, pasyan nan gwoup la tretman pegcetacoplan gen yon pousantaj nòmalizasyon ki pi wo nan makè kle emolysis, ak nòt la FACIT-fatig gen yon amelyorasyon klinikman enpòtan. Nan etid sa a, pegcetacoplan se kòm san danje tankou Soliris.

mekanis pegcetacoplan

pegcetacoplan se premye terapi pou montre nivo moglobin siperyè pase Soliris, ak jiska 85% nan pasyan trete ak pegcetacoplan pa gen yon transfizyon san. Pifò nan pasyan PNH yo kounye a ap resevwa tretman Soliris soufri soti nan anemi ki pèsistan. Rezilta etid PEGASUS la montre ke pegcetacoplan gen potansyèl la yo vin yon nouvo estanda nan swen pou pasyan ki gen PNH.

Pegcetacoplan se yon inibitè C3 vize C3 ki fèt yo kontwole deklanchman an twòp nan konpleman, ki se kòz la nan ensidan an ak devlopman nan anpil maladi grav. Pegcetacoplan se yon peptides sentetik ki mare nan yon polymère glise polymère ak espesyalman mare nan C3 ak C3b. Kounye a, pegcetacoplan yo te devlope yo trete yon varyete de maladi, ki gen ladan PNH, atwofik jeyografik (GA) ak C3 gloripti. Ozetazini, FDA a te akòde kalifikasyon pegcetacoplan vit pou tretman PNH ak GA.

Kounye a, pa gen okenn dwòg pou trete GA. Apellis planifye pou soumèt yon nouvo aplikasyon dwòg pou piki envitasyon nan pegcetacoplan pou trete dejenerasyon ki gen rapò ak laj (AMD) segondè GA nan 2022.