Pedmark Fennec a (Thiosulfate sodyòm) Resevwa Revizyon Priyorite Pa FDA US la!

Fennec famasi Inc se yon konpayi pwofesyonèl pharmaceutique dedye a devlopman nan Pedmark (yon fòmil inik nan tiosulfat sodyòm) pou pasyan pedyatrik yo anpeche ototoksisite ki te koze pa platinum ki gen chimyoterapi. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Administrasyon Manje ak Medikaman Etazini (FDA) te aksepte nouvo aplikasyon dwòg Pedmark' (NDA) ak yo te bay revizyon priyorite, pandan li te presize sib metòd itilizatè medikaman (PDUFA) dat se Out 10, 2020.

Pedmark se yon dwòg rechèch, ki se yon konpoze dlo soluble thiol, itilize kòm yon ajan chimik diminye, administrasyon pwolonje (4-8 èdtan) nan Pedmark segondè-dòz (16 - 2 0g / m {{4} }) ka pwoteje modèl bèt ak pasyan soti nan Ototoksisite pwovoke pa platinum.

Aplikasyon an NDA apwouve Pedmark pou pasyan ki gen lokalize, ki pa metalik tete solid soti nan 1 mwa a mwens pase 18 ane ki gen laj yo anpeche ototoksisite ki te koze pa kisoterapi chisplatin. Si yo apwouve, Pedmark pral premye pwodwi a pou anpeche pèt tande cisplatin ki endike nan timoun yo. Précédemment, FDA a te akòde Pedmark kalifikasyon drugfelen dwòg, vit-track kalifikasyon, ak zouti kalifikasyon dwòg. Kounye a, Pedmark se tou anba revizyon pa Ajans la medikaman Ewopeyen an (EMA).

Cisplatin ak lòt konpoze platinum yo se medikaman chimyoterapi de baz pou anpil maladi timoun. Malerezman, tretman ki baze sou platinum ka lakòz ototoksisite oswa pèt tande, ki se pèmanan ak irevokabl, epi li se espesyalman danjere pou moun ki siviv nan kansè nan timoun.

Nan Etazini ak nan Ewòp, li estime ke plis pase 10, 000 timoun resevwa platinum ki baze sou chimyoterapi chak ane. Pami yo, 40% -90% nan timoun yo ap gen grav, irevokabl ototoksisite. Ensidans ototoksisite nan timoun sa yo depann de dòz ak dire chimyoterapi, e anpil nan yo bezwen èd pou tande yo toutan. Gen kounye a pa gen okenn dwòg ki ka anpeche pèt tande sa a, epi sèlman chè, teknikman difisil, ak sub-optimal enplantasyon kokleyè (zòrèy enteryè) implants te pwouve yo bay sèten benefis yo. Pami pasyan ki gen ototoksisite nan etap kritik devlopman, ti bebe ak timoun piti manke devlopman langaj vèbal ak ladrès alfabetizasyon, ak timoun ki pi gran ak adolesan manke devlopman sosyal ak emosyonèl ak reyalizasyon edikasyon.

Pedmark te evalye pa gwoup la kolaborasyon nan de faz III etid klinik yo anpeche epi redwi ototoxicity, ki gen ladan COG ACCL a 0431 etid ak SIOPEL a 6 etid. Tou de etid yo te konplete avèk siksè. Etid la 0431 COG ACCL la enkli senk kalite kansè nan anfans ki te anjeneral trete ak chimyoterapi entansif pou cisplatin pou maladi lokalize ak distribiye, ki gen ladan ki fèk dyagnostike epatoblastom, timè jèm selilè, osteyostak, neuroblastom, ak medul timè selil. Etid la SIOPEL 6 enkli sèlman pasyan ki gen epatoblastom ki gen timè lokalize yo.

Pedmark kapab pwoteje selil yo soti nan toksisite platinum nan yon varyete fason. Mekanis pwoteksyon chimik sa yo pa mityèlman eksklizif. Pedmark ka inaktif konplèks la platinum, epi fè li kovalan mare nan thiol san yo pa sitotoksisite. Malgre ke platinum nan sikilasyon san an disparèt nan gwo kantite apre 4 èdtan nan administrasyon platinum, pwoteksyon Pedmark&# 39 kont pèt tande ki gen rapò ak platinum te toujou efikas apre 8 èdtan platinum administrasyon an. Sa a endike Pedmark ki ka mare nan konplèks la platinum / pwoteyin, kidonk minimize toksisite li yo, ak yon mekanis potansyèl pou platinum lakòz pèt tande se akòz depozisyon nan platinum pwoteyin-mare nan limason a.

Lòt mekanism pa Pedmark ki pwoteje ototoxicity se nan retire elèv la nan espès oksijèn reyaktif (ROS) ak ogmantasyon nan ajan endojèn diminye (tankou GSH). Nan zòrèy enteryè a, limason an kapab konsantre Pedmark nan perilymph oswa nan lintern, epi li ka lokalman amelyore pwoteksyon chimik Pedmark kont ototoksisite. Se poutèt sa, se cisplatin medyatè (via ROS) apoptoz selil cheve anpeche pa pwopriyete yo diminye nan tiosulfat sodyòm (STS).