Fintepla (fenfluramin) apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou trete pasyan ki gen sendwòm Dravet ≥ 2 zan!

Zogenix se yon konpayi pharmaceutique dedye a devlopman nan dwòg pou tretman pou maladi ki ra. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Fintepla (fenfluramin) solisyon oral kòm yon terapi ajoute-sou lòt dwòg anti-epileptik pou pasyan ≥ 2 zan nan trete epilepsi ki asosye ak atak sendwòm Dravet.

Ozetazini, Fintepla te apwouve nan mwa jen ane sa a pou pasyan ki gen ≥ 2 zan pou trete epilepsi ki asosye avèk sendwòm Dravet. Dwòg la te apwouve atravè pwosesis revizyon priyorite a. Anvan sa, FDA te akòde Fintepla deziyasyon dwòg òfelen (ODD) ak zouti Deziyasyon dwòg (BTD) pou tretman epilepsi ki gen rapò ak sendwòm Dravet.

Sendwòm Dravet se yon kalite ra nan epilepsi pou tout lavi ki kòmanse nan anfans epi ki karakterize pa kriz entranzijan grav, ijans medikal souvan, andikap grav koyitif ak konpòtman, ak ogmante risk pou lanmò toudenkou inatandi (SUDEP). Anpil pasyan ki gen sendwòm Dravet fè eksperyans souvan kriz grav menm lè yo pran youn oswa plis medikaman anti-epileptik ki disponib kounye a. Diminye frekans nan kriz se etap nan premye ak pi enpòtan nan trete tout timoun ki gen sendwòm Dravet.

Fintepla se yon fòmilasyon likid nan fenfluramin ki ba-dòz, sa ki ka diminye frekans nan kriz lè yo kontwole aktivite a nan reseptè serotonin ak sigma-1 reseptè (al gade referans: Fenfluramine diminye NMDA reseptè-kriz medyatè atravè aktivite melanje li yo nan serotonin 5HT2A ak kalite 1 sigma reseptè). Medikaman sa a gen yon efè famasi diferan de lòt anticonvulsants. Done ki soti nan de plasebo-kontwole faz III esè klinik te montre ke nan pasyan ki gen kriz yo pa te byen kontwole pa lòt dwòg, Fintepla siyifikativman redwi frekans nan kriz konpare ak plasebo.

Fenfluramin-molekilè estrikti (sous foto: Wikipedia.org)

Apwobasyon Inyon Ewopeyen an baze sou done ki soti nan 2 owaza, doub-avèg, plasebo-kontwole faz III esè klinik (ki fèt nan pasyan ki gen laj 2-18 ane, ak rezilta pibliye nan Lancet ak JAMA neroloji, respektivman), ak yon long tèm louvri etikèt pwosè ekstansyon (Anpil pasyan te resevwa Fintepla tretman pou jiska 3 zan) Done analiz pwovizwa. Rezilta yo te montre ke nan pasyan yo etid ki te pran youn oswa plis dwòg anti-epileptik ki pa t 'kapab byen kontwole kriz, ki baze sou plan tretman an ki deja egziste, Fintepla siyifikativman redwi kriz malkadi chak mwa (kriz malkadi) konpare ak plasebo. kriz, CS) frekans. Anplis de sa, pi fò nan pasyan yo etid reponn nan semèn 3-4 nan kòmanse tretman Fintepla, ak kenbe rezilta ki konsistan pandan tout peryòd tretman an.

Nan etid sa yo, evènman negatif ki pi komen yo enkli: dyare, lafyèv, fatig, enfeksyon nan aparèy respiratwa anwo a, letaji, ak bwonchit. Okenn nan pasyan yo pa gen okenn evènman negatif kadyovaskilè, ki gen ladan maladi kè valvulèr oswa tansyon wo poumon.

Anplis sendwòm Dravet, Zogenix ap devlope tou Fintepla pou tretman kriz ki asosye avèk sendwòm Lennox-Gastaut (LGS). Sendwòm Dravet ak LGS se de epilepsi timoun ki ra e souvan katastwofik. Yo gen karakteristik yo nan kòmansman bonè, divès kalite kriz, frekans kriz segondè, andikap grav nan entèlijans, ak difikilte nan tretman an.