Premye Konpleman Faktè B Inibitè Novartis Iptacopan te sètifye kòm Paspò Inovasyon nan UK a!

Novartis dènyèman te anonse ke Ajans Regilasyon Medikaman ak Swen Sante Britanik lan (MHRA), Enstiti Nasyonal Sante ak Optimizasyon Klinik (NICE), ak Scottish Medical Association (SMC) te bay terapi oral iptacopan (LNP023) pou tretman C3 glomeruli."Inovasyon Paspò" kalifikasyon pou maladi (C3G).

C3G se yon fòm glomerulonefrit prensipal ki ra ak grav, ki karakterize pa yon maladi regilasyon konpleman. Ensidans anyèl maladi a atravè lemond se 1-2 pati pa milyon. Gen anviwon 10,000 ka nan Etazini, anviwon 10,500 ka an Ewòp, anviwon 3,200 ka nan Japon, ak anviwon 32,000 ka nan peyi Lachin. C3G anjeneral dyagnostike nan adolesan ak jèn adilt. Pronostik maladi a trè pòv. Apeprè 50% nan pasyan devlope maladi ren nan etap final (ESRD) nan 10 ane, ak 50-70% nan pasyan rplonje apre transplantasyon ren.

Iptacopan se yon pyonye oral faktè B inibitè dekouvri pa Novartis Enstiti pou rechèch byomedikal. Faktè B se yon proteaz serin kle nan chemen altènatif sistèm konpleman an. Iptacopan gen potansyèl pou l vin premye terapi vize pou retade pwogrè dyaliz C3G.

Paspò Inovasyon an se yon pas pou Inovasyon Pèmi ak Aksè (ILAP). ILAP se yon nouvo fason pou akselere apwobasyon dwòg yo te lanse apre Brexit. Li te lanse nan mwa janvye 2021. Li gen pou objaktif pou akselere apwobasyon ak maketing nan dwòg inovatè ak ankouraje pasyan' aksè a dwòg. ILAP bay yon sèl platfòm entegre pou kolaborasyon ant MHRA, patnè medikal ki gen ladan NICE ak SMC, ak devlopè medikal yo. Devlopè dwòg anba kanal sa a pral resevwa plis fidbak nan men MHRA ak moun ki gen enterè yo (tankou NICE). Yon sèl paspò inovasyon ka kouvri plizyè endikasyon nan lavni pou menm sibstans aktif la. Se poutèt sa, dwòg kapab tou enplike plizyè maladi nan etap ki vin apre nan ILAP.

iptacopan estrikti chimik

iptacopan se yon premye nan klas, oral, ki pisan, selektif, ti molekil, ak revèsib faktè B inhibitor. Faktè B se yon proteaz serin kle nan chemen altènatif sistèm konpleman an.

Kounye a, iptacopan ap devlope pou trete anpil maladi ren konplemantè (CDRD) ki gen bezwen medikal enpòtan ki pa satisfè, tankou C3G, nefropati IgA, sendwòm uremik emolitik atipik (aHUS), nefropati manbràn (MN) ), ak maladi ra san paroksism. emoglobinuri nocturne (PNH).

Done Faz 2 pibliye yo te montre ke: (1) tretman IgAN ak iptacopan redwi proteinuria ak estabilize fonksyon ren; (2) tretman C3G redwi to n bès to filtraj glomerulèr (eGFR) ak fonksyon ren estabilize; (3) Tretman PNH siyifikativman diminye emoliz entravasculaire ak ekstravaskilè, sa ki pèmèt pifò pasyan yo reyalize amelyorasyon rapid ak dire lontan san transfizyon san.

Malgre ke Novartis gen 35 ane nan istwa nan tretman an nan transplantasyon ren, iptacopan se premye tretman pou CDRD nan tiyo tretman maladi ren. Objektif Novartis se chanje apwòch tretman an lè li vize youn nan faktè kle maladi ra ak pwogresif sa yo, ki gen potansyèl pou pwolonje lavi pasyan CDRD ki pa dyaliz yo.

Chinmay Bhatt, Direktè Managing Novartis Pharmaceuticals UK, Iland ak Nò Ewòp, te di: "Asire ke medikaman nou yo ap delivre bay pasyan ki pi bezwen yo se priyorite kle nou an. Nou fyè pou devlope yon lisans ki baze sou nouvo inovasyon an. Ak aksè a medikaman ki jwenn yon paspò inovatè. Nou trè kontan angaje ak moun ki gen enterè nan sistèm swen sante UK a atravè nouvo fason sa a pou eksplore opòtinite pou pote medikaman devlopman sa a bay pasyan yo pi vit posib."