Novartis Zolgensma enjeksyon intratèkal montre gwo efikasite nan tretman pasyan ki gen tip 2 SMA!

AveXis, yon konpayi terapi jèn nan Novartis, dènyèman te lage dènye done yo nan faz I / II etid STRONG nan yon sèl-fwa terapi jèn Zolgensma (onasemnogene abeparvovec, AVXS-101) pou administrasyon entrecal nan kalite 2 epinyè misk yo atrofye (SMA).

Rezilta yo te montre ke pasyan pedyatrik ak kalite 2 SMA ({{1}} ane ≤ laj 0010010 lt; 5 ane) trete ak yon dòz sèl nan entravekal Zolgensma nan dòz B (1} {{1}} x 1 0 nan 1 4yèm pouvwa vg a te rive nan pwen final prensipal efikasite: Ekstansyon Egzèsis Fonksyonèl Hammersmith echèl la (HFMSE ) nòt ogmante siyifikativman soti nan nivo debaz la pa yon mwayèn de {8}} 0 pwen, de fwa papòt la nan siyifikasyon nan klinik detèmine nan etid la SMA anvan, reflete amelyorasyon nan 3-6 konpetans. Anplis de sa, pandan peryòd etid la, prèske tout pasyan (92%) nan nenpòt ki swiv-apre egzamen debaz yo, HFMSE reyalize yon ogmantasyon klinikman enpòtan nan ≥ 3 pwen, ki montre soutyen remisyon ak siyifikatif konpare ak natirèl istwa kontwòl Diferans (p 0010010 lt; 0.000 1).

Ogmantasyon ki obsève nan nòt HFMSE a reflete prezèvasyon newòn motè ki asosye ak gwoup misk kle ki afekte nan kalite 2 SMA, sa ki pèmèt devlopman motè tankou woule ak kontwòl tors pandan chita ak chita nan bay manti chita nan tranzisyon. Kontrèman ak sa yo jwenn yo, dapre istwa natirèl, pasyan ki gen kalite trete 2 SMA anjeneral gen yon bès fiks nan fonksyon motè, ak plis pase 30% nan pasyan mouri anvan laj la nan 25 . An tèm de sekirite, evènman ki negatif yo obsève nan etid la STRONG yo te konsistan avèk Zolgensma IV (intravenous a perfusion) pwojè. Pa te gen okenn rapò sou lanmò e pa gen nouvo siyal sekirite yo te jwenn.

Done sa yo te anonse nan yon reyinyon vityèl esè klinik akomode pa Muscular Dystrophy Association (MDA) dènyèman. Reyinyon an te orijinalman planifye pou li te fèt aprè reyinyon anyèl MDA a nan 2020, men li te anile akòz enpak nouvo nemoni kowonaviris (COVID-19).

Dave Lennon, prezidan AveXis, te di: 0010010 quot; Prèske tout pasyan yo evalye sou estanda lò Hammersmith echèl la te jwenn repons klinik siyifikatif ki ka geri ou. Atravè ekspresyon pwoteyin SMN kontinyèl ak ki estab, yo toujou montre amelyore fonksyon motè. Nan 2- Pami pasyan ki gen kalite 2 SMA ki gen laj 5 ak 5 ane fin vye granmoun, done ki nan etid la STRONG te montre ke Zolgensma gen pi bon karakteristik yo nan kalite li yo, ak pasyan 0010010 # 39 fonksyon motè a siyifikativman amelyore apre yon sèl administrasyon intratecal. Nou gade pou pi devan pou pataje done sa yo ak ajans regilasyon Pou diskite plis sou enskripsyon an nan entravekal Zolgensma. 0010010 quot;

Olga Santiago, chèf ofisye medikal nan AveXis, te di: 0010010 quot; Akòz evolisyon kontinyèl opsyon tretman, ansyen kalite pasyan SMA 2 SMA kounye a espere reyalize amelyorasyon siyifikatif nan fonksyon motè, pèmèt yo pote soti aktivite enpòtan, epi fè yo plis endepandan Road. Lè ou konsidere repons tretman sa yo pwisan, done ki sòti nan etid la STRONG sijere ke piki intratecal nan Zolgensma ka vin yon nouvo opsyon tretman yon sèl-fwa pou pasyan yo ak klinisyen yo. 0010010 quot;

Epinyè atrofye miskilè (SMA) se yon maladi ra jenetik newo-muskilè. Akòz mank nan yon jèn SMN 1 fonksyonèl, SMA mennen nan rapid ak irevokabl pèt nan newòn motè, ki afekte fonksyon nan misk, ki gen ladan pou l respire, vale, ak mouvman de baz yo. SMA se nimewo yon sèl asasen nan maladi jenetik nan mitan ti bebe ak jèn timoun ki poko gen 2 ane ki gen laj. SMA tip 1 se kalite ki pi komen, kontablite pou sou 60% nan tout ka yo. San tretman, plis pase 90% nan pasyan yo ap mouri a laj de 2 oswa mande pou vantilasyon pèmanan.

Zolgensma te apwouve pa FDA Ameriken an Me 2019 e li te vin mond lan 0010010 # 39; premye terapi jèn yo pou SMA. Medikaman an apwopriye pou: pasyan SMA anba 2 ane ki gen laj.

Zolgensma se yon sèl-fwa terapi jèn ki gen pou objaktif pou rezoud rasin lan jenetik nan SMA maladi pa ranplase fonksyon an nan ki manke oswa ki pa fonksyonèl SMN 1 jèn la. Apre yon sèl administrasyon nan vant perfusion (IV), Zolgensma entwodwi yon kopi fonksyonèl nan jèn la SMN nan pasyan an 0010010 # 39; s selil yo ak kontinyèlman eksprime pwoteyin nan SMN yo sispann pwosesis la maladi, kidonk amelyore. bon jan kalite lavi 0010010 # 39 pasyan an nan tèm long la.

Etid nan klinik yo montre ke nan pasyan ki gen sentòm ak pre-sentòm SMA, Zolgensma sèl terapi perfusion montre siyifikatif benefisye ki enpòtan nan klinik ki ka geri, ki gen ladan pwolonje evènman ki gratis siviv ak reyalizasyon jalons motè pa wè nan istwa natirèl la nan maladi a.