Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) te apwouve nan Inyon Ewopeyen an!

BioCryst famasetik dènyèman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve kapsil Orladeyo (berotralstat), yon oral, yon fwa-chak jou dwòg pou timoun ak granmoun pasyan ki gen laj 12 zan ak pi gran yo anpeche éréditèr aparisyon angioedema (HAE). Nan Desanm 2020 ak Janvye 2021, Orladeyo te apwouve tou pou menm endikasyon nan Etazini ak Japon.

Li vo mansyone ke Orladeyo se premye terapi oral ki vize apwouve pou prevansyon atak HAE. Apwobasyon an nan dwòg la sou mache a te pote pwogrè siyifikatif nan tretman an nan pasyan HAE ki te ap tann pou opsyon tretman oral prevantif, epi yo pral ede diminye chay tretman an nan pasyan yo.

Engredyan aktif pharmaceutique Orladeyo a se berotralstat, ki se yon nouvo, oral, yon fwa-yon-jou, ki pisan ak selektif inibitè nan kallikrein plasma moun, ki travay pa diminye aktivite a nan plasma kallikrein. Dwòg la te devlope pou pasyan HAE yo pou anpeche ak trete aparisyon angioedema. Kounye a, BioCryst ap devlope de fòmilasyon berotralstat, kapsil yo devlope pou anpeche atak HAE, ak fòmilasyon likid oral yo itilize pou trete atak HAE egi.

Estrikti chimik nan berotralstat (sous foto: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Prezidan ak Direktè Jeneral BioCryst, te di: "Kounye a, pifò pasyan HAE Ewopeyen yo itilize terapi sou demann oswa androjèn pou trete maladi a. Nou kwè ke apwobasyon oral, yon fwa chak jou nan Orladeyo pral ede Pasyan yo bay yon nouvo opòtinite enteresan pou redwi chay tretman yo lè yo itilize Orladeyo pou tretman prevantif."

Henrik Balle-Boysen, Vis Prezidan Egzekitif ak Ofisye Chèf Operasyon nan HAE Entènasyonal, yon rezo asosyasyon pasyan mondyal ki pa gen pwofi dedye a amelyore lavi pasyan HAE yo, te di: "Orladeyo bay premye dwòg oral ki pa esteroyid pou pasyan HAE yo ak doktè nan Ewòp. Anpeche atak HAE. Sa a se yon avansman trè enpòtan ak pi popilè nan bay plis opsyon tretman ki disponib."

Nan esè faz esansyèl APeX-2 esè, Orladeyo siyifikativman redwi epizòd HAE nan semèn 24th tretman an, epi rediksyon sa a kontinye jiska semèn 48th la. Pami pasyan HAE ki te konplete 48 semèn tretman (150 mg), pousantaj atak HAE se te yon mwayèn de atak 2.9 chak mwa nan egzamen debaz la, epi li te diminye a yon mwayèn de atak 1.0 chak mwa apre 48 semèn tretman an. Nan long tèm louvri-etikèt APeX-S jijman an, pasyan HAE ki te konplete 48 semèn tretman (150 mg) te gen yon mwayèn de 0.8 kriz chak mwa.

Nan 2 esè, Orladeyo te an sekirite e byen tolere. Konpare ak gwoup la plasebo, reyaksyon yo pi souvan rapòte negatif nan pasyan k ap pran Orladeyo yo te reyaksyon gastwoentestinal. Reyaksyon sa yo anjeneral rive bonè apre kòmansman tretman Orladeyo, yo vin mwens souvan sou tan, epi anjeneral disparèt pou kont yo.

Terapi prevantif HAE ki deja egziste yo gen yon chay tretman enpòtan. Anplis de sa nan diminye pousantaj la nan atak HAE, done ki sòti nan jijman an APeX-2 te montre ke nan pasyan ki te pran Orladeyo (150 mg) oral yon fwa chak jou, bon jan kalite a nan lavi ak satisfaksyon an jeneral pasyan yo te siyifikativman amelyore, ak swen nan chak mwa estanda. medikaman sou demann te siyifikativman amelyore koupe tounen.

Marc Riedl, yon envestigatè nan pwosè APeX-2 a ak yon pwofesè nan medikaman ak direktè klinik nan Sant pou angioedema éréditèr nan University of California, San Diego, te di: "Pasyan yo ak doktè dakò ke tretman HAE ap ogmante chay pasyan an nan lavi. Kòm yon oral yon fwa-yon-jou Avèk opsyon tretman, Orladeyo ka siyifikativman diminye kriz ak diminye chay la ki asosye ak piki ak perfusion."