US FDA Apwouve Empaveli a Inhibitor Pou Trete paroksismal emoglobinuri lannwit (PNH)!

Apellis famasetik dènyèman te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve Empaveli (pegcetacoplan) pou tretman paroksismal emoglobinuria nocturne (PNH) nan granmoun. Empaveli te apwouve nan pwosesis revizyon priyorite a, ki gen potansyèl pou amelyore estanda swen PNH yo ak redefini tretman PNH yo.

Li vo mansyone ke Empaveli se premye ak sèlman terapi C3 vize ki te resevwa apwobasyon regilasyon. Dwòg sa a apwopriye pou: (1) PNH pasyan granmoun ki pa te deja resevwa tretman; (2) Précédemment resevwa inhibiteurs C5 Pasyan granmoun ak PNH nan Soliris (eculizumab) ak Ultomiris (ravulizumab).

Nan deseni ki sot pase a oswa konsa, opsyon a sèlman nan trete PNH te inhibiteurs C5, men anpil pasyan toujou fè eksperyans ipoemoglobinopati ki pèsistan, souvan ki mennen nan fatig feblès ak transfizyon san souvan. Nan esè klinik yo, Empaveli ka bay anpil kontwòl PNH, amelyore lavi pasyan PNH yo lè li ogmante nivo emoglobin yo epi redwi bezwen transfizyon san yo.

Cedric Francois, MD, ko-fondatè ak CEO nan Apellis te di:" Kòm premye terapi C3 vize apwouve pa FDA, Empaveli gen potansyèl pou redéfinir tretman pasyan granmoun ak PNH, ki gen ladan moun ki pa te resevwa tretman, ak soti nan C5 Pasyan sibi terapi konvèsyon inhibitor. Apwobasyon sa a reprezante yon gwo avans syantifik, paske Empaveli te pyonye premye nouvo dwòg konpleman nan 15 dènye ane yo. Nou gade pou pi devan pou eksplore tout potansyèl C3 kòm yon sib epi kontinye Ankouraje plan enskripsyon pou terapi sa a nan yon varyete de konpleman-kondwi maladi kote gen siyifikatif bezwen medikal ki pa satisfè."

Apwobasyon Empaveli&# 39 la baze sou rezilta tèt-a-tèt Faz 3 PEGASUS etid la (NCT03500549) (gade: PEGASUS Faz 3 Top-Liy Rezilta Prezantasyon Konferans Apèl). Etid la te rive nan pwen final prensipal la, demontre ke Empaveli se siperyè Soliris (eculizumab), estanda PNH nan dwòg swen: li siperyè Soliris an tèm de chanjman nan nivo emoglobin soti nan nivo debaz nan semèn 16, ak nivo emoglobin ajiste yo ogmante. pa yon mwayèn de 3.84g / dL<>

Anplis de sa, Empaveli reyalize ki pa enferyorite nan evite pwen transfizyon san konpare ak Soliris. 85% nan pasyan nan gwoup la tretman Empaveli pa te gen okenn transfizyon san nan 16 semèn, konpare ak 15% nan gwoup la tretman Soliris. An menm tan an, konpare ak pasyan yo nan gwoup la tretman Soliris, pasyan yo nan gwoup la tretman Empaveli gen yon to nòmalizasyon ki pi wo nan mak kle emoliz, ak nòt la FACIT-fatig gen yon amelyorasyon nan klinik siyifikatif. Nan etid sa a, Empaveli san danje tankou Soliris.

Li vo mansyone ke Empaveli se terapi an premye yo montre pi bon nivo emoglobin pase Soliris, ak jiska 85% nan pasyan trete ak Empaveli pa gen yon transfizyon san. Pifò nan pasyan yo PNH kounye a k ap resevwa tretman Soliris soufri soti nan anemi ki pèsistan. Rezilta etid PEGASUS la montre ke Empaveli gen potansyèl pou l vin yon nouvo estanda swen pou pasyan PNH yo.

Engredyan aktif famasetik nan Empaveli se pegcetacoplan, ki se yon inibitè C3 vize ki fèt pou kontwole deklanchman twòp konpleman, ki se kòz ensidan ak devlopman anpil maladi grav. Pegcetacoplan se yon peptide sentetik siklik ki mare nan yon polymère polyethylene glycol epi espesyalman mare nan C3 ak C3b. Kounye a, pegcetacoplan se ke yo te devlope nan trete yon varyete de maladi, ki gen ladan PNH, atrofye jewografik (GA) ak C3 glomerulopati. Nan Etazini, FDA te akòde pegcetacoplan vit tras kalifikasyon pou tretman PNH ak GA.

Soliris se yon dwòg vann pa Alexion. Sa a se yon inibitè konpleman pyonye ki travay pa anpeche pwoteyin C5 nan pati tèminal kaskad konpleman an. Cascade konpleman an se yon pati nan sistèm iminitè a, ak deklanchman san kontwòl li yo jwe yon wòl enpòtan nan yon varyete de maladi grav ki ra ak maladi super ra. Soliris te premye apwouve pou maketing nan 2007 e li te apwouve pou yon varyete de maladi super ra, ki gen ladan: paroksismal emoglobinuri lannwit (PNH), atipik emolitik sendwòm uremik (aHUS), anti-AchR antikò-pozitif sistemik gravis Asthenia (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) antikò-pozitif neuromyelitis optik twoub spectre (NMOSD).

Ultomiris se yon vèsyon modènize nan Soliris. Li se yon dezyèm jenerasyon, long-aji C5 konpleman inibitè. Li te premye apwouve pou maketing nan fen 2018. Endikasyon yo apwouve yo enkli: PNH ak aHUS. Ultomiris se premye ak sèlman long-aji C5 konpleman inibitè yo dwe administre chak 8 semèn. Nan yon faz klinik III etid pou tretman PNH, Ultomiris se enfuze chak 2 mwa (8 semèn) ak Soliris chak 2 Perfusion a chak semèn reyalize ki pa enferyorite nan tout 11 pwen final.

Soliris se youn nan pi byen vann dwòg maladi&# 39 nan mond lan, ak lavant nan 2020 rive US $ 4.065 milya dola. Lavant Ultomiris&# 39 nan 2020 rive nan 1.077 milya dola ameriken. Lavant total de de inhibiteurs C5 yo montan $ 5.142 milya dola ameriken.

Nan Desanm 2020, AstraZeneca te anonse akizisyon de Alexion pou $ 39 milya dola nan lajan kach ak stock. Akizisyon an pral amelyore pozisyon syantifik AstraZeneca a nan jaden iminoloji pa pote inovatè Alexion platfòm konpleman teknoloji ak tiyo pwisan. Maladi ki ra yo se yon gwo-kwasans ak rapidman inovatè jaden maladi, ak bezwen medikal yo seryezman anba-satisfè. Nan mwa avril nan ane sa a, akizisyon a avèk siksè pase revizyon an nan US Federal Komisyon Komès la (FTC). Jis dènyèman, akizisyon an te apwouve pa majorite nan aksyonè AstraZeneca a ak espere yo dwe ranpli nan twazyèm sezon de 2021.