Roche Esbriet (pirfenidone) resevwa revizyon priyorite pa US FDA a pou tretman an nan Entestitiel Lung Maladi (UILD)!

Roch denyeman te anonse ke Administrasyon Administrasyon Us ak Dwog (FDA) te aksepte yon aplikasyon nouvo dwog siplemante (SNDA) ki soti nan Esbriet (pirfenidone) pou tretman an nan enklasifye maladi poumon entestiel (UILD). FDA akode revizyon priyorite SNDA a e li espere pran yon desizyon apwobasyon nan mwa Me 2021.

Nan mwa Oktob 2014, Esbriet te apwouve pa US FDA a pou tretman an nan fibroz idiopatik poumon (IPF). nan 2020, FDA a akode Esbriet designation nan Dwog ofelen (ODD) ak Breakthrough Dwog Designation (BTD) pou tretman an nan UILD.

Entestitiel maladi poumon (ILD) se yon maladi ki ra ak febles maladi respiratwa grav. Kounye a, pa gen okenn dwog ki apwouve pa FDA a pou tretman an nan ILD inclassified (UILD). Done ki soti nan yon faz II klinik jijman te montre ke Esbriet ralanti pwogresyon an nan maladi a nan pasyan ki gen UILD konpare ak plasbo apre semen 24 nan tretman.

Levi Garraway, MD, Ofisye Medikal Chef ak Direkte Devlopman Pwodwi Global nan Roche, te di: "Depi apwobasyon US la nan lis, Esbriet te vin yon estanda nan swen pou pasyan ki gen fibroz pulmone idiopatik (IPF). Sepandan, maladi poumon fibrotik (ki gen ladan UILD) toujou gen yon anpil nan bezwen unmet. Nou ap travay kole kole ak FDA a ak espwa bay Esbriet nan pasyan UILD."

ILD se yon tem ki lajman dekri plis pase 200 kalite maladi poumon ki ra. Malgre ke ILD gen karakteristik menm jan an, ki gen ladan touse ak souf kout, chak kalite ILD gen diferan koz, tretman, ak kandida. Apepre 10% nan pasyan ILD yo te revize pa yon ekip miltidisipplinary, e menm apre envestigasyon bon jan, yon dyagnostik kle pa ka jwenn. Nan ka sa yo, pasyan yo klase kom gen UILD.

Aplikasyon Esbriet a pou yon nouvo endikasyon pou tretman an nan UILD baze sou done ki soti nan yon faz II klinik jijman. Sa a se yon jijman entenasyonal, milti-sant, doub-aveg, randomized, plasbo-kontwole faz II te pote soti nan plis pase 70 sant klinik atrave mond lan. Pasyan yo enskri yo granmoun ki gen fibroz pwogresis UILD (aje 18-85). Pasyan sa yo te prevwa fose kapasite vital (FVC) ≥45, prevwa kabon monoksid kabon difizyon (DLco) ≥30%, ak-wo rezolisyon CT te montre fibrozyon ≥10% nan mwa ki sot pase yo 12. Etid la evalye efikasite ak sekirite nan Esbriet relatif nan plasbo.

Li se vo mansyone ke jijman sa a reprezante premye jijman an owaza kontwole espesyalman enskri pasyan ak UILD pwogresis. Rezilta yo te montre ke konpare ak plasbo, Esbriet siyifikativman reta pwogresyon maladi ak sipote efikasite li yo sou paramet fonksyon miltip ki gen ladan FVC. Espesyalman, nan semen 24 nan tretman, mezire pa yon spirometry lakay, chanjman medyan nan FVC prevwa pa gwoup la Esbriet te -87.7 mL (Q1-Q3-338.1 148.6), ak gwoup la plase te -157.1 mL (- 370.9 70.1). Nan semen 24 nan tretman, mezire pa spirometry sit, chanjman an mwayen nan FVC prevwa pa gwoup la Esbriet te pi ba pase sa yo ki nan gwoup la plase (diferans tretman: 95.3 mL, p = 0.002). DLco ak sis minit mache (6MWD) rezilta tes yo an fave Esbriet. Nan jijman sa a, sekirite ak tolerabilite nan Esbriet nan pasyan ki gen UILD yo sanble ak moun ki obseve nan yon pwose III faz nan pasyan ki gen idiopatik fibrozyon pulmone (IPF), ak pi bon tretman ki gen rapo ak efe negatif nan evenman yo pwosesis tretman (TEAE) te maladi gastroinstinal (47% nan gwoup la Esbriet ak 26% nan gwoup la kote), fatig (13% vs 10%) , ak gratel (10% vs 7%).

Konpare ak plasbo, tretman Esbriet te asosye ak yon pet ki pi piti nan fonksyon poumon ak fe egzesis kapasite. Rezilta sa yo endike ke pasyan ki gen fibwoz pwogresif ak UILD ka benefisye de tretman Esbriet.

Esbriet se yon dwog oral ki te apwouve pou tretman an nan fibroz pulmone idiopatik (IPF) e li disponib nan anpil peyi atrave mond lan. Esbriet se yon dwog ofelen ki te apwouve nan Ewop nan 2011 pou tretman an nan granmoun ki gen modere IPF ak nan mwa oktob 2014 nan Etazini pou pasyan IPF. Nan komansman 2017, US FDA apwouve Esbriet 801mg ak 276mg tablet kom nouvo opsyon pou tretman IPF. Pami yo, 801mg tablet ka itilize kom yon opsyon tretman antretyen diminye kantite dwog chak jou pran pa pasyan ak IPF.

Mekanis la egzak nan Esbriet pa gen anko yo te konpletman elimine, men li ka gen rapo ak enteferans ak pwodiksyon an nan transfome fakte kwasans-β (TGF-β) ak fakte nekroz-α (TNF-α). TGF-β se yon pwoteyin molekil ti patisipe nan kwasans selil ak mak (fibroz) pwodiksyon, pandan yo ap TNF-α se yon pwoteyin molekil ti patisipe nan enflamasyon. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, Esbriet te akode estati dwog ofelen pou tretman IPF.

IPF se yon ireversib, fatal, ak pwogresif mak poumon. Done klinik ki enpotan montre ke Esbriet ka ralanti pwogre IPF. Konpare ak plasbo, semen 52 nan tretman Esbriet siyifikativman redwi risk pou yo mouri nan pasyan IPF pa 48% (p = 0.01). Pwoposyon nan pasyan ki gen FVC te predi a diminye soti nan debaz pa ≥10 nan semen 52 nan tretman te 17% nan gwoup la tretman Esbriet ak 32% nan gwoup la plasebo. Anplis de sa, konpare ak plasbo, Esbriet siyifikativman redwi distans nan 6-minit mache.

Idiopatik fibroz pulmone (IPF) se yon maladi poumon ki ka lakoz fatal, irevesib, e pwogresis (fibroz) nan poumon yo, sa ki lakoz difikilte respire, osi byen ke, misk ak ogan yo kle pa ka jwenn ase oksijen pou travay byen. Pwogre IPF ka vit oswa ralanti, men li pral evantyelman mennen nan difikilte nan abolisyon an ak sispann nan travay. Li te estime ke gen apepre 100,000 IPF pasyan nan peyi Etazini ak apepre 110,000 pasyan IPF nan Ewop. IPF se yon maladi plis terifyan pase kanse. Koz li se enkoni epi yo pa kapab geri. Kounye a, selman yon kantite limite nan pasyan IPF yo te resevwa transplantasyon poumon. IPF ap inevitableman mennen nan souf kout ak domaj tisi poumon sante. Apre dyagnostik, sou mwatye nan pasyan yo siviv pou selman ane 3, ak pousantaj la siviv 5-ane se sou 20%-30. IPF anjeneral rive nan moun ki gen plis pase 45 ane ki gen laj, ak plis pase fanm pase fanm.