Ti Molekil dwòg ONC 201 pote espere Pasyan ki gen wo klas klas la

Senk ane de sa, Kristina te dyagnostike ak wo-klas glioma (HGG). Sa a se kansè ki pi komen prensipal pwogrese nan sèvo, epi siviv jeneral dyagnostike a se sèlman 12-18 mwa! Kristina imedyatman sibi operasyon ak radyoterapi, men timè a kontinye ap grandi, li te vin pi plis ak pi difisil yo mache, epi li tou te gen yon baryè langaj. Dezespwa a etap pa etap nan bondye lanmò a te fòse jèn ti fi a al goumen ak dlo. Li te chwazi pou resevwa tretman ak yon dwòg eksperimantal. San atann, yon mirak vrèman rive. Medikaman sa a te gen yon efè etonan sou Kristina: te timè l 'retresi, e pa te gen okenn efè segondè evidan eksepte pou fatig okazyonèl. Lage yon gwo bout bwa nan lavi pou li se ONC 201, yon kandida dwòg devlope pa Oncoceutics.

Advèsè sa a se pa senp

Kòm nou tout konnen, anpil kansè yo difisil fè dyagnostik akòz limit teknik oswa gwo twoub latansi. Sepandan, pou woom nivo gliom, defi a se pa dyagnostik." Pasyan ki gen gliom segondè-klas souvan gen sentòm tankou epilepsi, maltèt, ak fatig. Ka D 'sonorite mayetik (MRI) dwe fèt. Si dyagnostik la se kansè nan sèvo, se byopsi fèt ak tisi nan timè obsève anba yon mikwoskòp konfime dyagnostik la.", Malerezman, deteksyon bonè nan wo-grade gliom pa reyèlman chanje rezilta yo. Menm si yo fè rezeksyon chirijikal oswa lòt tretman, li prèske toujou repete.

Akòz mank nan tretman efikas, wo-grade gliom yo se redoutable. Nan 20 ane ki sot pase yo, sèlman Avastin (bevacizumab) VEGF inibitè a, ki inibit pwoliferasyon vaskilè, te resevwa akselere apwobasyon FDA Etazini pou pasyan ki te refè / rfrakte yo. Malerezman, analiz done pi lwen te montre ke Avastin pa t 'amelyore tan siviv anpil. Se poutèt sa, menm si ou kontinye sèvi ak medikaman sa a, ou pa ka konte sou li nan siyifikativman prolonje siviv nan pasyan yo.

Nan konfwontasyon a ak wo-klas gliom, yon gwo vag nan dwòg yo te bat. Reyalite a frèt te fè anpil pasyan, doktè ak konpayi pharmaceutique ki enterese plen ak fristrasyon.

Se konsa, anpil dwòg te rankontre" Waterloo" ;, ki kote pwoblèm nan? Yon faktè enpòtan se: li twò difisil pou jwenn"&dwòg ki vize GG; nan wo-klas gliom! Premyèman, li difisil a jwenn tankou yon sib, ki ka bay wout korespondan ak mekanism reyalize efè ki ka geri ou; Dezyèmman, menm si wout sa yo oswa mekanism ka idantifye, li difisil a jwenn konpoze ki gen rapò; epi finalman, menm si li jwenn Konpoze sa yo, yo souvan twò toksik, oswa kapab kenbe yon konsantrasyon ase wo nan pasyan yo pou yon tan long.

Difisil a antre nan sèvo a yo touye timè se yon lòt obstak nan devlopman nan terapi ki gen rapò ak. Paske yo pa ka pase baryè san-sèvo-baryè a egziste pou pwoteje sèvo a kont sibstans danjere yo (tankou ajan patojèn enfektye, toksin, ak lòt konpoze sikile nan san an). Kòm yon rezilta, anpil dwòg orijinal prometteur pwodwi done trè bon nan modèl vitro ak bèt, men lè yo teste nan anviwònman an nan klinik yo, yo evantyèlman echwe.

Bagay yo pa sou ankò, gen yon lòt bagay rayisab sou wo-klas gliom, ki se eterojeneite li yo. Se poutèt sa, menm si yon tretman sèten gen yon efè sou kèk selil kansè, li pa efikas pou tout selil kansè yo.

Sepandan, kèlkeswa si li se yon advèsè fò oswa yon leson nan defisi a, onkosaktik pa te sispann, vwa a pasyan' fè yo en, epi li devlope yon kandida dwòg potansyèl-ONC {{2} }.

Vize histone H 3 K 27 M mitasyon

ONC 201 se yon medikaman ti molekil ki ka efikasman travèse baryè san-sèvo a epi li pa domaje selil nòmal pandan y ap touye selil kansè yo. Etid yo montre ke dwòg sa a se patikilyèman efikas nan pasyan ki gen mitasyon espesifik jèn nan gliom, sètadi histone H 3 K 27 mitasyon M. Koulye a, nan pronostik H 3 K 27 M mutan gliomi trè pòv, e gen yon mank de tretman efikas apre rplonje.

201 ONC itilize yon mekanis inik nan aksyon: pa antagonize reseptè a Dopamine D 2 (DRD 2). Dopamine se yon nerotransmeteur enpòtan nan kò imen an. Li sitou fonksyon pa obligatwa nan reseptè li yo. Reseptè Dopamine D 2 se yon manm nan reseptè Dopamine epi li jwe yon wòl pozitif nan pwopagasyon selil gliyòm yo. DD 2 ' antagonism te montre yo aktive entegre repons estrès ak anpeche Ras siyal wout, tou de nan yo ki te montre yo gen efè nan klinik nan onkoloji. Pou egzanp, yon repons estrès entegre ka mennen nan revokasyon an nan divizyon selilè ak ankouraje apoptoz selil." Dopamine efektivman" nouriti" kalite kansè sa a, ki bloke reseptè dopamine yo, ak nan yon sèten limit, bloke devlopman kansè." Apre nou fin resevwa ONC 201 tretman, anpil pasyan' timè shrank siyifikativman.

Li se vo anyen ki ONC 201 sèlman mare DRD 2. Li pa bloke tout reseptè Dopamine yo. Nan prèske 400 pasyan k ap resevwa ONC 201 tretman, efè segondè yo nan blokaj twòp nan Dopamine pa te jwenn, tankou maladi Parkinson la. Sentòm yo. Anplis de sa, medikaman sa a sèlman bezwen pran oral yon fwa yon semèn, ki se trè pratik. Nan mwa desanm 2 018, ONC 201 te akòde bon jan kalifikasyon pa FDA Ameriken an. Endikasyon an se pasyan granmoun ki gen frekan H 3 K 2 7M mutan wo-klas gliom.

Li se vo mansyone ke, selon Oncoceutics' plan, ONC 201 pa pral sèlman satisfè bezwen yo nan pasyan granmoun, men tou pote benefis a pasyan pedyatrik yo. Devlopman medikaman pou timoun se anba presyon doub: premye, yo bezwen fè atansyon sou dòz la; Dezyèmman, yo bezwen konsidere ke kwasans timè timoun yo diferan.

Yon lòt maltèt se ke, dapre FDA pratik, fè yon etid sou siviv mande pou yon bra kontwòl, ki vle di ke mwatye nan pasyan yo pran dwòg la ak lòt mwatye a pa fè sa. Li difisil' s difisil yo mete l 'sou timoun yo, paske prèske pa gen okenn paran yo ap aksepte lefèt ke pitit yo patisipe nan yon jijman, kote yo mwatye chans jwenn yon plasebo!

Kòm yon repons, Onkosaktik te kolabore ak Timoun Onkoloji Gwoup epi li devlope yon algorithm pou jwenn bon dòz pou timoun ki baze sou pwa timoun nan, zòn sifas kò li ak dòz granmoun. Anplis de sa, yo tou nan kominikasyon pi fon ak koperasyon ak FDA.

Kounye a, ONC 201 ap sibi yon sèl tès ajan, men Onokoceutik tou planifye pou li konbine radiyoterapi pou tretman premye liy nan glas wo-klas. Anplis de ONC 201, Onkosaktik ap devlope tou de konpoze, sètadi ONC 206 ak ONC 212, ki gen menm estrikti debaz trisiklik tankou ONC 201. Onkosatik espere fè yon diferans nan konbat lòt maladi, tankou lesemi.