Takeda Takhzyro aplike pou lis nan Japon: Trete Pasyan ≥ 12 zan pou anpeche atak HAE!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) dènyèman te anonse ke li te soumèt yon nouvo aplikasyon dwòg (NDA) nan Ministè Japonè Sante, Travay ak Byennèt (MHLW) pou chèche apwobasyon Takhzyro (lanadelumab) lar piki pou angioedema éréditèr (HAE) ki gen laj ≥ 12 ane. Pasyan, anpeche kriz.

Soumisyon regilasyon Japon yo pral evalye pa famasetik ak ajans aparèy medikal (PMDA) nan Japon. Apre revizyon an, PMDA pral soumèt yon rapò bay Ministè Japonè Sante, Travay ak Asistans Sosyal (MHLW) pou desizyon final li yo. Si yo apwouve, Takhzyro pral bay pasyan Japonè yo kòm yon sereng pre-ranpli.

Takhzyro te premye apwouve nan 2018 e se premye antikò monoklonal ki apwouve pou tretman HAE. Dwòg la apwopriye pou anpeche atak nan pasyan HAE 12 ane ak plis. Jiska kounye a, Takhzyro te ki nan lis nan plis pase 20 peyi atravè mond lan, e li kontinye soumèt lis aplikasyon atravè lemond.

Takhzyro se yon antikò monoklòn konplètman imen ki espesyalman mare ak inibit aktivite a nan plasma kallikrein. Dwòg la pwodui nan selil ovè amstè Chinwa (CHO) lè l sèvi avèk teknoloji ADN rekombinan. Takhzyro administre pa piki lar e li gen yon mwatye lavi nan 14 jou nan pasyan HAE. Apre fòmasyon pa pwofesyonèl medikal, li ka administre pa pasyan an tèt li oswa pa anplwaye retrèt la. Piki a ka ranpli nan 1 minit oswa mwens. An tèm de medikaman, rekòmande dòz la kòmanse nan Takhzyro se 300 mg chak 2 semèn. Nan pasyan k ap resevwa tretman ak maladi ki byen kontwole san kriz, yo ka konsidere yon dòz 300 mg chak 4 semèn, espesyalman nan pasyan ki gen pwa kò ki ba.

Angioedema éréditèr (HAE) se yon maladi jenetik ki ra ki ka lakòz epizòd repete nan èdèm-anfle nan divès pati nan kò a, ki gen ladan vant la, figi, pye, jenital, men, ak nan gòj. Anflamasyon ka fè yon moun fèb epi douloure. Atak nan pasaj lè yo bloke ka lakòz toufe epi yo ka menase lavi yo.

Li estime ke 1 nan chak 50,000 moun nan mond lan gen HAE, epi maladi a souvan souzèstime, underdiagnosed ak undertreated. Nan Japon, li estime ke 2000-3000 moun soufri soti nan HAE, men akòz konsyans ki ba nan maladi a, se sèlman sou 400-500 moun yo te dyagnostike ak maladi sa a.

Nan Japon, nouvo aplikasyon dwòg Takhzyro&# 39 la sitou baze sou rezilta faz faz 3 etid mondyal la (alontèm prevansyon nan angioedema éréditèr) ak rezilta faz faz 3 HELP louvri etikèt ekspansyon etid la (OLE), nplis de sa nan yon evalyasyon nan Takhzyro nan tretman an nan pasyan HAE Japonè Rezilta pwovizwa nan faz 3 etid la. Ansanm, etid sa yo pwouve efikasite ak sekirite Takhzyro kòm yon tretman prevantif pou atak HAE.

ÈD se pi gwo randomized kontwole prevansyon klinik etid la te pote soti nan HAE byen lwen tèlman. Yon total de 125 pasyan ki gen kalite I / II HAE ki gen laj 12 zan ak pi gran yo te enskri ak evalye pou 26 semèn nan piki lar nan Takhzyro ak plasebo. Efikasite ak sekirite. Rezilta yo te montre ke etid la te rive jwenn tout pwen prensipal ak segondè: Konpare ak gwoup plasebo a, pasyan ki te trete avèk twa rejim Takhzyro yo te gen yon rediksyon enpòtan nan kantite mwayèn epizòd HAE pa mwa. Pami yo, konpare ak gwoup plasebo a, kantite epizòd HAE chak mwa nan dòz 300mg Takhzyro chak 2 semèn te redwi pa 87%, e kantite mansyèl epizòd HAE nan dòz 300mg Takhzyro chak 4 semèn te redwi pa 73 % (ajiste p<>

Analiz eksplorasyon te montre ke pandan tout etid 26-semèn (jou 0-182), 44% nan pasyan (n=12/27) nan gwoup tretman Takhzyro nan yon dòz 300 mg chak 2 semèn pa te gen okenn kriz, konpare ak pwopòsyon an nan gwoup la plasebo Se sèlman 2% (n=1/41). Post-hoc sansiblite analiz te montre ke nan faz la ki estab (jou 70-182), 77% nan pasyan (n=20/26) nan gwoup la tretman Takhzyro ak yon dòz 300 mg chak 2 semèn pa te gen okenn kriz, pandan y ap pwopòsyon sa a nan gwoup la plasebo te sèlman 3% (n=1/37).

Pandan peryòd tretman an tout antye, pi komen tretman-induit evènman negatif (eksepte atak HAE) nan gwoup Takhzyro (n=84) yo te doulè sit piki (42.9%), enfeksyon viral anwo aparèy respiratwa (23.8%), maltèt (20.2 )%), eritèm douloure nan sit la piki (9.5%), boul nan sit la piki (7.1%) ak vètij (6.0%). Gravite a nan evènman ki pi negatif (98.5%) ki te koze pa tretman te modere modere.