Terlipressin se anba revizyon nan Etazini pou Ranvese lavil la nan fey ren.

Mallinckrodt se yon mondyal konpayi pharmaceutique pwofesyonel nan Wayom ini a. Denyeman, konpayi an te anonse ke manje ak administrasyon Dwog la (FDA) te aksepte yon nouvo aplikasyon pou Dwog (NDA) pou terlipressin, ki itilize pou trete kalite hepatorenal sendwom (HRS-1). Sou Mas 17 ane sa a, konpayi an te anonse ke li te ranpli yon soumet woule nan terlipressin NDA. FDA a te Deziyen yon itilizate Dwog preskripsyon chaje metod (PDUFA) dat sib nan 12 septanm 2020.

Si apwouve, terlipressin yo pral premye Dwog la pou trete HRS-1 pasyan granmoun nan Etazini. Précédemment, FDA a akode terlipressin kalifikasyon vit-swiv (FTD) ak kalifikasyon Dwog ofelen (ENPE).

Sendwom Hepatorenal (HRS) se yon konplikasyon grav ki fet nan pasyan ki gen maladi fwa grav tankou siwoz ak lo nan vant, egi fwa echek, ak alkol epatit. Hepatorenal kalite sendwom 1 (HRS-1) se yon sendwom egi lavi-menase ki lakoz Pwogresis rapid egi nan pasyan ki gen fwa siwoz. Si ou pa trete, tan an siviv medyan nan maladi a se sou semen 2 pousantaj nan motalite depase 80% nan mwa 3. Nan Etazini, HRS-1 afekte 30.000 a 40.000 pasyan chak ane, epi gen se kounye a pa gen okenn tretman Dwog ki apwouve pou HRS-1.

Terlipressin se yon analog ki pisan vasopressin, ki oaza zak sou V1 récepteurs sou selil nan misk lis nan ti arteries. Ozetazini ak Kanada, Dwog la te etidye pou tretman HRS-1. Andeyo eta Zini ak Kanada, terlipressin te apwouve pou itilize.

Terlipressin chimik estriktirel fomil (sous foto: medchemexpress.cn)

Dwog la NDA ki baze nan pati sou rezilta yo nan faz III KONFIME jijman an (NCT02770716). Sa a se etid la pi gwo potentiels (nou = 300) janm fe sou-1 pasyan, epi li se rezilta a nan devlope terlipressin pou US la ak Kanada pou 17 ane. Rezilta yo prelimine nan etid la yo te anonse nan 2019 Ameriken asosyasyon an pou etid la nan maladi fwa (AASLD) reyinyon anyel. Konpare ak plasebo + gwoup la tretman albumin, gwoup la tretman terlipressin gen siyifikativman ranvese ti moun ki gen anpil fonksyon ren, ki dire lontan, epi byen bone terapi ranplasman ren (RRT) demann lan redwi.

Jounal KONFIME jijman aplike krite strik pou defini HRS-1. Rezilta yo te montre ke konpare ak plasebo + gwoup tretman albumin, te gen yon estatistik siyifikativman pi wo pousantaj nan pasyan nan terlipressin + gwoup tretman albumin a ki reyalize yon moun ki konfime HRS (VHRSR). Pwen nan fen prensipal (29,1% vs 15,8%, p = 0,012). VHRSR defini kom: 2 konsekitif sewom kreyatinin [pati r] vale ≤ 1.5 mg/dL, omwen 2 edtan apa anvan jou a 14th oswa anvan egzeyat, apre yo fin dezyem lan nan r ≤ 1.5 mg/dL, sije a te nan ka a nan terapi ranplasman ren [RRT], siviv pou omwen jou 10.

Anplis de sa, terlipressin tou te montre avantaj nan kat endpoints pre-espesifye nan etid la, ki gen ladan: (1) HRS ve, defini kom pati r ≤ 1,5 mg/dL anvan jou 14 oswa anvan egzeyat (rapo pasyan: 36,2% vs 16,8%, p<0.001). (2)="" persistent="" maintain="" hrs="" reversal,="" defined="" as="" maintaining="" hrs="" reversal="" within="" 30="" days="" without="" rrt="" dialysis="" (patient="" ratio:="" 31.7%="" vs="" 15.8%,="" p=""><0.003). (3)="" hrs="" reversal="" in="" the="" subgroup="" of="" systemic="" inflammatory="" response="" syndrome="" (sirs)="" (proportion="" of="" patients:="" 33.3%="" vs="" 6.3%,="" p=""><0.001). (4)="" before="" the="" 30th="" day,="" confirm="" the="" reversal="" of="" hrs="" without="" recurrence="" of="" hrs="" (proportion="" of="" patients:="" 24.1%="" vs="" 15.8%,="" p="">

An tem de sekirite, evenman negatif (AE) te sanble nan gwoup 2 yo. 65% (n = 130) nan pasyan nan gwoup la tretman terlipressin te gen evenman ki grav anpil ak 60,6% (n = 60) nan gwoup la plasebo. Evenman ki pi komen negatif yo gen ladan yon echek respirasyon (10% vs 3%) ak doule anbavant (5% vs 1%).

Mallinckrodt egzekitif vis pwezidan ak chef syantifik ofisye Steven Romano, MD, te di: "nou tre kontan ke FDA a te aksepte aplikasyon nouvo Dwog nou an (NDA), ki se yon etap enpotan nan pwoje terlipressin devlopman klinik nou an epi yo pral adrese demann lan tre wo nan dokte, pasyan sa yo gen istorikman opsyon tretman limite. Nou gade pou pi devan pou travay ak ajans la pandan revizyon FDA nan nou NDA. "(Bioon.com)

Sous:Mallinckrodt anonse Ameriken manje ak administrasyon Dwog (FDA) Ranpli Akseptasyon nan nouvo Dwogapplication pou Terlipressin pou tretman nan kalite Sendwom Hepatorenal (HRS-1)