Inyon Ewopeyen an apwouve C-kalite Natriuretic Peptide Analogique Voxzogo (vosoritide): li ka rezoud koz kache maladi a!

BioMarin edikaman denyeman te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Voxzogo (vosoritide), yon piki yon fwa-chak jou nan C-kalite natrieurtic peptide (CNP) analogique pou tretman timoun ki soti nan 2 ane fin vye granmoun pou femen plak kwasans Achondroplasia (achondroplasia). Femti nan plak kwasans lan rive apre kwasans, le wote granmoun final la rive. Achondroplasia se wote ki pi komen disproportionate kout nan moun. Koulye a, vosoritide se tou anba revizyon pa FDA a US, ak dat la sib nan lwa sou preskripsyon itilizate dwog la (PDUFA) se Novanm 20, 2021. Deja, vosoritide te akode ofelen Dwog deziyasyon (ENPE) pou tretman achondroplasia nan Etazini ak Inyon Ewopeyen an.

Li vo mansyone ke Voxzogo se premye Dwog la apwouve nan Ewop pou trete achondroplasia. Dwog la ka trete koz la rasin nan maladi a, reprezante yon gwo zouti medikal, e li gen potansyel pou gen yon enpak enpotan sou lavi pasyan yo.

Engredyan nan pharmaceutique aktif nan Voxzogo se vosoritide, ki se yon modifye C-kalite natrieuretik peptide (CNP), ki ankouraje fomasyon an nan zo endochondral pa desann-regulating fibroblast fakte kwasans récepteurs 3 (FGFR3) siyal ak direkteman objektif cartilage devlopman nan pathophysiology enten nan sifizans pesonel.

Apwobasyon EWOPEYEN an baze sou done ki soti nan pwoje a devlopman klinik vosoritide, ki gen ladan rezilta ki soti nan yon randomized, doub-aveg, plasebo-kontwole faz 3 etid. Rezilta yo nan faz sa a 3 etid yo pi plis sipote pa sekirite a alontem ak efficacité done nan faz la kontinyel louvri-etiket 2 etid ekstansyon, ki montre ke: resevwa tretman vosoritide pandan 5-ane a (60-mwa) peryod obsevasyon ak done aktyel la nan timoun ki gen achondroplasia, pousantaj kwasans lan kontinye dwe pi wo pase nivo baseline pasyan an ak pi wo pase pousantaj kwasans anyel la pou trete timoun yo ak achondroplasia. Anplis de sa, laj zo pwogrese nomalman, e pa gen okenn Akselerasyon nan laj zo te obseve, ki endike ke vosoritide pa te redwi dire total faz kwasans lan.

Pake a done tou gen ladan rezilta yo nan yon randomized faz doub-aveg 2 etid ki te pote soti nan ti bebe ak jen timoun, pharmacokinetic vaste ak done biomarker, ak prelimine done kwasans pou pasyan nan gwoup la laj 2-5. Done ki soti nan pasyan etid SENTINEL montre ke nan pasyan ki gen laj 2-5 ane, apre 2 ane nan tretman vosoritide, gen yon Efe pozitif sou kwasans. Anplis de sa, pake a done tou gen ladan faz 3 nan rechech pwolonje ak vaste done istwa natirel.

Mekanis aksyon vosoritide

Achondroplasia se wote ki pi komen disproportionate kout nan moun. Li se karakterize pa ralanti endochondral ossification, ki mennen nan disproportionate souf ak maladi estriktirel nan zo yo long, kolon vetebral, figi, ak baz zo bwa. Kondisyon sa a te koze pa mitasyon nan fibroblast fakte kwasans récepteurs 3 Gene (FGFR3), ki se yon regilate negatif nan kwasans zo.

Anplis de sa nan disproportionately wote kout, pasyan ki gen achondroplasia ka fe eksperyans konplikasyon sante grav, ki gen ladan foramen konpresyon, domi apnea, janm bese, igi hypoplasia, pemanan pi ba tounen balanse, stenoz reldo, ak Zorey repetitif. Depatman enfeksyon. Gen kek nan konplikasyon sa yo ka rezilta nan bezwen an pou operasyon ap pwogrese, tankou Kod reldo dekonpresyon ak redresman nan janm bese. Anplis de sa, etid yo montre ke pousantaj motalite yo ogmante pou chak gwoup laj.

Plis pase 80% nan paran timoun ki gen achondroplasia yo se nan wote mwayen, epi maladi a te koze pa espontane mitasyon jenetik. Ensidans Mondyal la nan achondroplasia se sou youn nan 25.000 ap viv nesans.

Vosoritide se yon C-kalite peptides natrieuretik (CNP) analog ekwasyon soti nan peptides imen natirel e se yon stimulator efikas nan endochondral ossification. Peptide imen natirel se yon regilate pozitif nan kwasans zo. Vokasyon lye nan resepte espesifik ak initiates siyal entraelile ki empêcher chemen an aktif FGFR3.

Kounye a, vosoritide yo te evalye pou timoun ki gen plak kwasans toujou "louvri", anjeneral timoun anba 18 ane ki gen laj, ak kont pasyan sa yo pou apepre 25% pasyan ak achondroplasia. Nan Etazini, Ewop, Amerik Latin, Mwayen Oryan an, ak pi fo nan rejyon Azi-Pasifik la, gen kounye a pa gen okenn regilasyon apwobasyon pou Dwog pou tretman an nan achondroplasia.