US FDA apwouve Ryplazim (plasminogen): Premye dwòg pou trete Defisi Plasminogen!

Liminal BioSciences dènyèman te anonse ke US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA) te apwouve Ryplazim (plasminogen, imen-tvmh) pou tretman pou kalite 1 pasyan deficiency plasminogen (hypoplasminogenemia). Li vo mansyone ke Ryplazim se premye dwòg FDA apwouve pou trete deficiency plasminogen. Sa a se yon maladi ki ra jenetik ki ka domaje tisi nòmal ak fonksyon ògàn ak ka lakòz avèg.

Pandan ke li apwouve Ryplazim, FDA a te pibliye yon bon bon revi priyorite maladi pedyatrik (PRV) pou Liminal BioSciences pou rekonpanse konpayi an pou kontribisyon eksepsyonèl li nan devlopman nouvo dwòg pou maladi ra. Bon an ka delivre pou revizyon priyorite nan nenpòt ki aplikasyon nouvo dwòg ki vin apre, epi yo ka vann oswa transfere.

Bruce Pritchard, CEO nan Liminal BioSciences, te di:" Apwobasyon sa a se yon etap enpòtan enpòtan pou Liminal, pasyan, moun kap bay swen ak doktè. Nou trè kontan ke Ryplazim ap ofri sèvis bay pasyan ki gen deficiency konjenital plasminogen nan Etazini yo. Tretman. Te resevwa bon revizyon priyorite a (PRV) pou maladi ki ra pedyatrik tou gen potansyèl la bay Liminal ak lajan kach dilye sipòte efò kontinye nou yo avanse ak elaji rechèch ti molekil nou yo ak estrateji devlopman."

Defisi Plasminogen se yon maladi ki ra milti-sistèm ak jenetik ki gen yon enpak pwofon sou sante ak kalite lavi pasyan yo. Nan tout pasyan ki gen deficiency plasminogen, nivo plasma plasminogen yo siyifikativman redwi.

Plasminogen se yon pwoteyin natirèlman ki sentetize pa fwa a ak sikile nan san an. Plasminogen aktive, plasmin, se eleman debaz nan sistèm fibrinolitik la ak anzim prensipal la ki fonn tronbo ak retire fibrin èkstravaz. Se poutèt sa, plasminogen esansyèl nan gerizon blesi, migrasyon selil, renovasyon tisi, anjyojenèz, ak anbriyonèz. Plasminogen deficiency mennen nan akimilasyon nan fibrin, ki mennen nan devlopman nan blesi, kidonk afekte tisi nòmal ak fonksyon ògàn. Lè blesi sa yo afekte je a, li ka mennen nan avèg.

Engredyan aktif nan Ryplazim se plasminogen, ki se ekstrè ak pirifye nan plasma imen an. Tretman Ryplazim ede ogmante nivo plasminogen plasma, tanporèman korije defisi plasminogen, diminye oswa elimine maladi.

Chemen aktivasyon Plasminogen (sous foto: GeneReviews)

Efikasite nan Ryplazim nan pasyan pedyatrik ak granmoun ki gen deficiency plasminogen kalite 1 te konfime nan yon sèl-bra, louvri-etikèt klinik jijman. Pwosè a enskri 15 pasyan ki gen nivo aktivite plasminogen debaz yo te ant< 5%="" a="" 45%="" nan="" valè="" nòmal.="" tout="" pasyan="" yo="" te="" resevwa="" ryplazim="" dòz="" 6.6="" mg="" kg,="" yon="" fwa="" chak="" 2-4="" jou,="" e="" yo="" te="" kontinye="" tretman="" pou="" 48="" semèn,="" se="" konsa="" ke="" nivo="" aktivite="" plasminogen="" depresyon="" yo="" te="" omwen="" 10%="" pi="" wo="" pase="" debaz="" la,="" epi="" yo="" te="" trete="" maladi="" a.="" manifestasyon="" nan="">

Efikasite baze sou to siksè klinik total la nan 48 semèn, defini kòm 50% nan pasyan ki gen vizib oswa lòt blesi mezirab envizib, ak omwen yon amelyorasyon 50% nan kantite / gwosè oswa enpak fonksyonèl nan blesi soti nan debaz. Rezilta yo te montre ke tout pasyan ki te gen nenpòt ki blesi nan egzamen an debaz amelyore kantite a oswa gwosè nan blesi pa omwen 50%. Nan etid sa a, Ryplazim te byen tolere.

Apwobasyon nan Ryplazim pou maketing make yon pwen enpòtan vire, bay pasyan ki gen deficiency plasminogen kalite 1 ak terapi an premye ak anpil-nesesè, ak bay pasyan yo ak fanmi yo ak yon nouvo opsyon ede kontwole sentòm yo nan maladi a.