FDA a bay ALK-001 (C20-D3-vitamin a) Setifikasyon terapi zouti!

Alkeus edikaman denyeman te anonse ke nou manje ak administrasyon Dwog (FDA) te akode ALK-001 (C20-D3-vitamin a) terapi zouti deziyasyon (BTD) pou tretman maladi Stargardt a (STGD). Li vo mansyone ke ALK-001 se Dwog la selman ki apwouve pou tretman BTD nan maladi Stargard la. Kounye a, pa gen okenn tretman apwouve pou maladi Stargard la. Deja, FDA a te akode ALK-001 ofelen Dwog deziyasyon (ENPE).

BTD se yon nouvo chanel revizyon Dwog nan FDA a, ki vize akselere devlopman an ak revizyon nan nouvo Dwog pou tretman an nan maladi grav oswa lavi-menase, e gen prelimine prev klinik ki konpare ak Dwog tretman ki deja egziste, nouvo Dwog ki ka sibstansyelman amelyore kondisyon maladi a. BTD-jwenn Dwog ka resevwa Konsey pi pre ki gen ladan ofisyel FDA ansyen pandan rechech ak devlopman, epi yo kalifye pou revizyon woule ak revizyon priyorite potansyel pandan revizyon asire ke pasyan yo bay ak opsyon tretman nouvo nan tan ki pi kout la.

ALK-001 (C20-D3-vitamin A) se yon chimik modifye vitamin A itilize yo trete yon varyete de maladi dejeneratif etin. Dwog la pran yon fwa pa jou, ak done klinik montre ke ALK-001 ka san danje pwogresyon nan maladi Stargard a pandan yo ap kenbe nomal sikilasyon vizyel.

Maladi Stargard a se yon pwogresif te eritye etin maladi dejeneratif ki ka lakoz nchanjab vizyon ak avegleman. Sa a se yon maladi ra ak grav. Sentom yo anjeneral komanse nan anfans oswa adolesans. Preske chak dyagnostike pasyan ak maladi sa a ap vin legalman aveg.

FDA a akode ALK-001 BTD ki baze sou yon revizyon nan done ki soti nan yon faz 2 doub-aveg randomized plasebo-kontwole jijman klinik. Done ki soti nan jijman sa a ak lot etid kontinyel yo espere yo dwe lage pita ane sa a.

Anplis maladi Starger a, eprev klinik nan ALK-001 pou tretman pasyan ki gen laj sek ki gen rapo ak macular degeneration (AMD) yo tou Branndon. Ozetazini, AMD se yon sel koz unpreventable avegleman.

Dr. Leonide Saad, CEO nan Alkeus edikaman, te di: "reyalize yon terapi zouti deziyasyon se yon transfomativ enpotan nan jaden an nan maladi Stargard. Rezilta faz nou an 2 jijman klinik se yon soumet regilasyon pou ALK-001 pou tretman maladi Stargard la. Ak apwobasyon bay yon baz solid. Nou gade pi devan pou travay avek FDA ak lot ajans regilasyon pou nou ka pote ALK-001 pou pasyan yo pi vit ke posib. "