Transpote PTH, yon terapi Altenatif long ki ap aji, montre yon Efe fo, pou debarase mwen de Creole swen (kalsyom + vitamin D) apre 4 semen nan tretman!

Biopharmaceutical Danwa konpayi Ascendis Pharma denyeman te anonse rezilta yo pozitif tet-liy nan kat la-semen fiks-doz, yon pati doub-aveg nan PaTH Forward, yon faz mondyal II nan klinik ese nan omon la long-aji paratiroidyen (PTH) prodwog. Pwose a se evalye sekirite a, tolerability, ak efikasite nan transpote PTH nan tretman nan ki gen anpil pasyan granmoun ak hypoparathyroidism (HP). Rezilta yo te montre ke pwose a te rankontre objektif kle ak te montre ke transpote PTH tretman pou semen 4 elimine swen estanda (aktif kalsyom + vitamin D) nan jiska 82% nan pasyan. Rezilta yo tet-liy nan rechech la yo detaye nan glise la: Top-liy faz 2 done ki soti nan PaTH Forward.

Transpote PTH yo se yon omon ki long-aji paratiroidyen (PTH) prodwog, devlope kom yon terapi ranplasman chak jou pou granmoun-pasyan, ki fet yo ranplase PTH nan yon nivo fizyolojik 24 edtan nan yon jounen, ak yo rezoud sentom yo kout-tem ak konplikasyon long-tem de HP maladi.

Nan chemen Forward jijman an, yon total de 59 granmoun nan HP adilt yo te resevwa yon doz fiks de TransPTH (doz: 15, 18, 21 mcg/jou) oswa plasebo nan yon fason randomized avegle, le li sevi avek yon pare-a-itilize pre-chaj ki te planifye pou commercialization piki a pen ki itilize pou administrasyon, ak tretman an dire pou kat semen. Rezilta yo te montre ke transpote PTH te byen tolere nan tout doz e pa gen okenn reyaksyon negatif ki te fet nan nenpot ki le. Pa gen okenn evenman negatif (TEAE) pandan peryod la tretman ki mennen nan diskontinyason nan Dwog la etid, ak ensidan nan total de TransAE PTH ak plasebo te konparab. Anplis de sa, pa gen pasyan retire mwatye nan peryod la 4-semen fiks-doz.

Dapre analiz pwotokol la (pa pwotokol, n = 57), transpote PTH elimine swen estanda pou 100% nan pasyan ki pi wo gwoup la doz (21 mcg/jou) ak 82% nan pasyan nan tout gwoup doz (sa vle di, diskontinyason de aktif vitamin D ak chak jou Kalsyom sipleman ≤ 500 mg).

Rezilta yo te montre ke nan semen 4 nan tretman, TransPTH te ogmante sewom kalsyom, andikape vitamin aktif D ak kontinye diminye kalsyom suppléments. Transpote PTH ki diminye rine kalsyom excretion (jan mezire pa rine kalsyom ki gen nan excretion nan [FECa]) ak mennen nan yon rediksyon kontinyel nan ti ak kalsyom pwodwi ki pa. Nan semen 4, nan analiz ki baze sou pwotokol la, 21 m/jou doz gwoup la ak dokiman an konbine ak PTH gwoup doz te gen estatistik-misyon siyifikan nan prensipal la konpoze endpoint konpare ak gwoup la plasebo (p<>

58 sije te kontinye ekstansyon an etiket ouve nan jijman an epi li te resevwa yon customized PTH ki se yon moun ki ap transpote doz (6 pou 30 micrograms chak jou). Plan konpayi yo rapote sis mwa done sou ekstansyon an etiket ouve nan jijman an nan twazyem sezon an nan 2020.

Ascendis vis pwezidan an devlopman klinik David B. Karpf, MD, te di: "pa devlope transpote PTH, objektif nou an toujou te retabli nivo a fizyolojik nan pasyan ki gen hypoparathyroidism (HP) pa desine yon terapi altenatif 24 edtan nan yon jounen, ak Fomil nouvo estanda nan swen amelyore lavi yo nan pasyan. Done sa yo tes konfime potansyel la nan chemen Forward yo konpletman aboli estanda swen pandan yo ap kenbe nomal sewom kalsyom ak pipi kalsyom. Sa a se espesyalman enpotan pou pasyan ki gen maladi konpleks ak febles sa a. Li di vle di yon pi gwo etap pi devan. "

Jan Mikkelsen, prezidan ak CEO nan Ascendis, te di: "Hyperparathyroidism (HP) te gen yon siyifikatif enpak negatif sou plis pase 200.000 pasyan atrave lemond e li se youn nan dire a denye ensifizans maladi san yo pa tretman ranplasman efikas. Devlopman nan PTH Transte ban nou yon opotinite inik pou pote chanjman enpotan pou pasyan yo sou yon echel mondyal. "

Ascendis plan yo kominike avek regilate yo Mondyal la sou pwochen etap la nan Transfome PTH ki gen anpil pouvwa ak soumet dokiman aplikasyon yo komanse faz Mondyal la ese III nan Amerik dino, Ewop ak Azi nan katriyem sezon an nan 2020.

Hypoparathyroidism (HP) se yon maladi ki ra andokrin karakterize pa nivo ki pa sifi nan omon paratiroidyen (PTH), ki lakoz nivo kalsyom ki ba san ak nivo ki wo. Nan peyi Etazini an, Ewop, Japon, ak Kore di sid, gen apepre 200.000 moun HP, ak pifo pasyan devlope sentom apre aksidan oswa aksidan retire nan glann paratiroidyen pandan operasyon tiwoyid. Nan tem kout la, sentom pasyan an gen ladan: febles, doule misk, sansasyon nomal tankou pikotman, boule ak pet sansasyon, pet memwa, maljijman ak maltet. Pasyan souvan fe eksperyans yon bes nan bon jan kalite lavi. Nan kouri nan longe, maladi konpleks sa a pral ogmante risk pou yo pi gwo konplikasyon, tankou siplemante-skelet (kalsyom), ki fet nan sevo a, Lantiy je, ak ren, kote depo kalsyom nan ren a ka mennen nan fonksyon ren ki gen pwoblem.

Jiska denyeman, HP te toujou youn nan kek maladi yo defisi monn trete ak ki gen gratis terapi ranplasman. Tretman konvansyonel ak estanda HP la, vitamin D ak kalsyom sipleman, pa konpletman kontwole maladi a, epi yo ka lakoz Pwogresis ren calcification ak woch nan ren akoz ogmante kalsyom ak pipi, ki mennen nan maladi ren. Kom yon rezilta, konpare ak moun ki an sante, HP pasyan yo se 4-8 fwa plis chans yo devlope maladi ren.

Transpote PTH yo se yon Dwog ki dire lontan nan omon paratiroidyen (PTH [1-34]), devlope le li sevi avek Ascendis ' inovate teknoloji. TransPTH gen pou objaktif pou restore PTH pou fizyolojik nivo 24 edtan pa jou, nomalize san ak pipi kalsyom nivo, sewom nivo ak zo woulman pou rezoud sentom kout tem ak konplikasyon alontem nan maladi a. Nan mwa Jen 2018, transpote PTH te akode kalifikasyon Dwog ofelen (ENPE) pa FDA a US.

Li vle di ke "enstantane obligatwa". Ascendis ' propriétaires platfom la se yon teknoloji inovate ki gen pou objaktif pou kreye nouvo terapi ki optimize Efe terapetik, ki gen ladan efikasite, sekirite, ak frekans nan administrasyon. Molekil a Transte gen twa konpozan: yon Dwog paran ki pa modifye, yon konpayi inet ki pwoteje li, e yon linker ki tanporeman mare de la. Le konbine, konpayi an dezaktiv ak pwoteje Dwog la nan men yo te otorize. Le sou fom piki nan ko a, fizyolojik pH ak kondisyon tanperati ap komanse lage Dwog la ki pa modifye nan yon lage ore travay. Paske Dwog paran an pa modifye, mod orijinal li nan aksyon yo ta dwe rete chanje. Se teknoloji ki Transfome ka lajman ki itilize nan plizye jaden terapetik nan pwoteyin, peptides oswa ti Molekil, epi yo ka itilize systemically oswa lokalman.

Kounye a, Ascendis se le li sevi avek transpote en teknoloji yo bati yon dirijan, konpletman entegre konpayi ki ra maladi. Konpayi a sevi ak teknoloji ak klinikman pwouve Dwog pou kreye nouvo terapi ki gen pi bon-an-klas efikasite, sekirite, ak/oswa konvenyans. Anplis de sa nan transpote hGH, konpayi an tou te gen 2 andokrinoloji byen ra: (1) transpote PTH yo se yon omon ki dire lontan paratiroidyen (PTH) prodwog. Li se kounye a nan faz II evalyasyon klinik pou tretman an nan paratiroidyen potansyel la nan hypogonadism; (2) transpote CNP se yon bon jan-aji C-kalite natrieuretik peptides prodwog, kounye a nan faz I evalyasyon klinik pou tretman nan achondroplasia ak lot maladi ki gen rapo ak FGFR.

Anplis de sa, Ascendis tou kolabor ak Sanofi nan jaden an nan dyabet ak Wochabato a nan Genentech. (Bioon.com)