US FDA Apwouve C-type Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals dènyèman te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te akselere apwobasyon Voxzogo (vosoritide), yon piki yon fwa chak jou nan analogue C-type natriuretic peptide (CNP) pou tretman pou 5 ane fin vye granmoun ak nan pasyan pedyatrik. ak achondroplasia (achondroplasia) pi wo a ak plak kwasans lan louvri, kwasans lineyè ogmante. Achondroplasia se pi komen wo disproporsyone kout nan imen.

Pandan ke li apwouve Voxzogo, FDA a tou bay yon bon revizyon priyorite maladi pedyatrik ra (PRV) bay BioMarin pou rekonpanse konpayi an pou kontribisyon eksepsyonèl li yo nan devlopman nan nouvo dwòg pou maladi ra. PRV sa a ka chanje pou revizyon priyorite nenpòt nouvo medikaman ki pa satisfè revizyon priyorite a, epi yo ka vann oswa transfere.

Ki baze sou amelyorasyon nan to kwasans annualized (AGV), endikasyon an te apwouve anba pwosesis apwobasyon akselere. Kontinye apwobasyon pou endikasyon sa a pral depann de verifikasyon ak deskripsyon benefis klinik yo nan etid konfimasyon yo. Yo nan lòd yo satisfè egzijans apre maketing sa a, BioMarin gen entansyon itilize etid ekspansyon sou etikèt ouvè k ap kontinye pou konpare ak istwa natirèl ki egziste deja.

Nan Inyon Ewopeyen an, Voxzogo te apwouve nan mwa Out 2021 pou tretman akondroplasi nan timoun ki gen laj soti nan 2 zan ak plak kwasans fèmen. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, Voxzogo te akòde Deziyasyon Medikaman Òfelen (ODD) pou tretman akondroplasi. Fèmen plak kwasans lan fèt apre pibète, lè yo rive nan wotè final la granmoun.

Voxzogo se premye dwòg ki apwouve pou trete timoun ki gen akondroplasi. Li ka trete kòz ki kache nan maladi a. Li reprezante yon gwo dekouvèt medikal epi li gen potansyèl pou l gen yon enpak siyifikatif sou pasyan yo' lavi. Engredyan pharmaceutique aktif Voxzogo se vosoritide, ki se yon modifye C-tip natriuretic peptide (CNP) ki ankouraje fòmasyon zo endokondral pa desann-regleman fibroblast kwasans faktè reseptè 3 (FGFR3) siyal ak dirèkteman vize devlopman Cartilage Fizyopatoloji entèn nan ensifizans.

Apwobasyon sa a baze sou rezilta yon etid Faz 3 mondyal owaza, doub-avèg, ki te kontwole ak plasebo ak ekstansyon etikèt ouvè etid Faz 3 sa a. Etid la te enskri 121 timoun ki gen achondroplasia ki gen laj 5 a 14.9 ane. AGV debaz la vle di nan gwoup la plasebo ak gwoup la Voxzogo yo te 4.06 cm / ane ak 4.26 cm / ane, respektivman. Nan 52yèm semèn tretman an, chanjman nan AGV nan gwoup la plasebo soti nan debaz la te -0.17 cm / ane, ak chanjman nan AGV nan gwoup la Voxzogo soti nan liy lan te 1.40 cm / ane, fè gwoup la Voxzogo konpare ak la. gwoup plasebo an tèm de AGV. Amelyorasyon enpòtan nan lekòl la se 1.57 cm/ane. Apre 52 semèn etid Faz 3 doub-avèg ki te kontwole plasebo a, 58 pasyan ki te okòmansman te plase owaza nan Voxzogo te antre nan peryòd ekspansyon ouvè-etikèt la. Nan pasyan ki te swiv pou 2 ane apre randomisation, amelyorasyon nan AGV rete san okenn chanjman.