Vutrisiran 18 mwa Nouvo Done: Tretman Efektif HATTR Amyloidoz Ak Polineuropati!

Alnylam se yon konpayi terapi RNAi dirijan nan endistri. Dènyèman, konpayi an te anonse rezilta pozitif 18 mwa nan etid faz 3 HELIOS-A vutrisiran. Vutrisiran se yon terapi RNAi ki an devlopman, ki enjekte anba lar chak 3 mwa pou tretman pasyan adilt ki gen polineuropati amiloidoz transtiretin éréditèr (hATTR-PN). Anvan sa, etid la te rive nan pwen final prensipal la ak tout pwen final segondè yo nan pwen an tan 9 mwa.

Dènye rezilta yo pibliye tan sa a montre ke etid la te rive jwenn tout pwen final segondè yo mezire nan pwen an tan 18 mwa: konpare ak done yo ekstèn plasebo nan RNAi dwòg Onpattro (patisiran) Faz 3 APOLLO etid la, tretman vutrisiran te lakòz domaj neropati (mNIS). +7), kalite lavi (QOL), vitès demach, estati nitrisyonèl, ak andikap jeneral yo te amelyore estatistikman anpil. An tèm de final segondè final la, jan yo espere, gwoup tretman vutrisiran la te montre ki pa enferyorite nan rediksyon nan nivo serik TTR konpare ak gwoup tretman Onpattro nan etid la.

Anplis de sa, nan 18 mwa, pasyan trete ak vutrisiran te montre tou amelyorasyon nan pwen final eksplorasyon miltip. Konpare ak plasebo, pasyan ki te trete ak vutrisiran te montre amelyorasyon nan pwen final biomarker kadyak NT-proBNP (yon mezi presyon kadyak). Anplis de sa, konpare ak plasebo, pasyan trete ak vutrisiran amelyore tou nan sèten paramèt ekokardyografik. Finalman, nan yon kòwòt te planifye nan 48 pasyan, tretman vutrisiran te asosye ak yon amelyorasyon nan absorption technetium (Technetium) nan kè a nan pifò pasyan yo, bay prèv potansyèl pou yon chaj amiloid kadyak redwi.

Nan etid sa a, vutrisiran kontinye montre sekirite ankouraje ak tolerabilite. Alnylam planifye pou anonse rezilta konplè 18 mwa yo nan konferans medikal la nan kòmansman ane 2022.

siRNA: Silans jèn espesifik yo, diminye ranje ekspresyon an pa 99%

Vutrisiran se yon terapi RNAi anba lar ki ap devlope pou tretman amiloidoz ATTR, ki gen ladan amiloidoz éréditèr (hATTR) ak kalite sovaj (wtATTR). Vutrisiran ka vize ak silans mesaje RNA espesifik, bloke li anvan pwoteyin transthyretin (TTR) kalite sovaj ak mutan yo pwodui.

Vtrisiran enjekte anba lar chak trimès (3 mwa), sa ki ka ede diminye depo amiloid TTR nan tisi yo, ankouraje retire amiloid TTR ki depoze nan tisi yo, ak potansyèlman retabli fonksyon tisi sa yo. vutrisiran itilize Alnylam' Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc platfòm livrezon konjige, ki gen pou objaktif pou amelyore puisans ak estabilite metabolik segondè, ki pèmèt piki lar souvan.

Kounye a, aplikasyon maketing vutrisiran pou tretman pasyan adilt ki gen hATTR-PN ap revize pa US FDA ak Inyon Ewopeyen EMA. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, yo te akòde vutrisiran Deziyasyon Medikaman Òfelen (ODD) pou tretman ATTR amyloidoz, ak nan Etazini yo te tou akòde Deziyasyon Fast Track (FTD) pou tretman pou granmoun hATTR-PN. Vtrisiran ap sibi revizyon priyorite pa FDA Ameriken an, e dat sib Lwa sou Frè Itilizatè Medikaman Preskripsyon (PDUFA) se 14 avril 2022.