Inivèsite Ewopeyen an apwouve Givlaari ki gen anpil dwòg nan Alnylam pou trete egi porfiria epatik (AHP)!

Alnylam famasi se yon endistri-dirijan RNAi konpayi terapi. Medikaman li yo te apwouve (Pasteur) pa Etazini ak Inyon Ewopeyen an nan mwa Out 2018 pou pasyon érotewèl ATTR (hATTR) amiloidize pasyan ki gen etap {2}} oswa etap 2 tretman miltip nan neropatik . Apwobasyon sa a fè Onpattro premye dwòg RNAi ki apwouve pou maketing nan tout 20 ane yo depi fenomèn RNAi te dekouvri.

Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve lòt RNAi dwòg Givlaari (givosiran), ki se administre pa piki lar pou tretman pou egi porfirya epatik (AHP) ki gen laj 12 ane ak plis pase adolesan ak pasyan granmoun. Nan peyi Etazini, Givlaari te resevwa apwobasyon FDA pou tretman pou pasyan granmoun ki gen AHP an Novanm nan 2019. Li se vo mansyone ke Givlaari se tretman an premye ak sèlman pwouve anpeche AHP atak, diminye kwonik doulè, ak amelyore kalite lavi. Rezilta yo nan etid la Faz III ENVISION te montre ke Givlaari siyifikativman redwi ensidans la nan porfèrya pa 74%.

Givlaari se dezyèm dwòg RNAi nan mond lan ki te resevwa apwobasyon regilasyon nan men Alnylam. Li se tou premye apwobasyon mondyal la nan GalNAc-makonnen RNA terapi, ki make yon gwo etap enpòtan nan devlopman nan presizyon medikaman jenetik. Nan peyi Etazini, Givlaari te apwouve nan pwosesis revizyon priyorite FDA e li te deja akòde zouti kalifikasyon dwòg ak kalifikasyon medikaman òfelen. Sou bò nan Inyon Ewopeyen, Givlaari te apwouve nan yon pwosesis evalyasyon akselere e li te deja te akòde kalifikasyon medikaman priyorite (PRIME) ak kalifikasyon medikaman òfelen.

Givlaari devlope itilize Alnylam 0010010 # 39; s ranfòse ak ki estab chimik ESC-GalNAc teknoloji konjige, ki ka fè sou-administrasyon pi pisan ak dirab, e li gen yon gwo endèks terapetik. John Maraganore, CEO nan Alnylam, te di: 0010010 quot; apwobasyon nan Civlaari se yon moman istorik pou pasyan yo ak fanmi yo ak sa a maladi jenetik devaste. Nou fyè pou nou pibliye dezyèm RNAi nan 18 mwa medikaman an pote bay pasyan yo an Ewòp. 0010010 quot;

AHP se yon maladi jenetik trè ra karakterize pa atak feblès ak potansyèlman ki menase lavi. Pou kèk pasyan, manifestasyon kwonik yo nan maladi a ka afekte negativman fonksyon chak jou ak kalite lavi. Alontèm konplikasyon nan AHP gen ladan kwonik doulè neyopatik, tansyon wo, maladi kwonik nan ren, ak maladi fwa. Givlaari se yon dwòg revolisyonè ki te pwouve siyifikativman diminye ensidans la nan epizòd porfriya ki mande entène lopital, vizit ijans, oswa perfusion nan venn nan klori èm nan kay la. Medikaman an se pou pasyan AHP, moun kap bay swen, ak dyagnostik ak doktè yo ki trete pasyan sa yo ofri nouvo espwa.

Apwouve Givlaari 0010010 # 39; s baze sou done pozitif ki soti nan faz III etid klinik ENVISION, ki se pi gwo etid entèvansyon AHP tout tan. Etid la se yon etid randomize, doub-avèg, plasebo-kontwole, miltinasyonal ki trete 94 pasyan AHP nan 36 sant klinik nan 18 peyi yo. Dapre done yo lage nan mwa mas ane sa a, etid la rive nan pwen final la prensipal ak plizyè ekstremite segondè. Espesyalman, konpare ak plasebo, Givlaari redwi ensidans anyèl la nan porfirya nan pasyan AHP pa 70% (95% CI: 60%, 80%). Anplis de sa, Givlaari tretman tou te montre yon rediksyon menm jan an nan itilize nan nan venn emoglobin nan venn, urin entèr newotoksik entèmedyè aminolevulinic (ALA) ak kwonojèn bilyè (PBG). Nan etid sa a, Givlaari 0010010 # 39; ki pi komen reyaksyon negatif (rapòte pa omwen 20% nan pasyan yo) te kè plen ({14}}%) ak reyaksyon nan piki nan sit (25%), ak lòt reyaksyon negatif (pousantaj ensidans 5 pi wo pase plasebo) enkli gratèl, serik Ogmantasyon kreyatinin, ogmantasyon transaminaz ak fatig. Kòm mansyone pi bonè, yon pasyan nan pwojè devlopman klinik Givlaari te fè eksperyans yon reyaksyon alèjik, ki te rezoud pa jesyon medikal.

AHP konsiste de 4 subtip, chak nan yo ki se ki te koze pa yon domaj jenetik ki lakòz yon karaktè anzim nan chemen an biosentèz heme nan fwa a: egi tanzyone porfiria (AIP), éréditèr porfirya fekal (HCP)), porphyria Melanje. (VP), ALAD deficiency porphyria (ADP). Sa yo domaj mennen nan akimilasyon nan newotoksik entèmedyè heme aminolevulinic asid (ALA) ak kòlè pigmentogen (PBG). Ala konsidere kòm prensipal pwodwi a entèmedyè nerotoksik, sa ki lakòz aparisyon maladi ak sentòm ki pèsistan ant atak. Pasyan ki gen AHP souvan soufri ak doulè kwonik ak entolerab, epizòd maladi feblès, ak opsyon tretman ki disponib yo limite.

Givlaari se yon dwòg revolisyonè pou tretman AHP, ki se yon terapi lar RNAi vize aminolevulinic synthase 1 (ALAS 1), devlope pou tretman pou pòfriya egi egi (AHP). Se dwòg la administre yon fwa chak mwa, e yo ka kontinye siyifikativman diminye nan fwa pwovoke la ALAS 1 nivo, kidonk diminye entèr nan newotoksik entèmedyè aminolevulinic asid (ALA) ak kwomatojèn bilyè (PBG) nan nivo nòmal. Pa diminye akimilasyon nan pwodwi sa yo entèmedyè, Givlaari ka efektivman anpeche oswa diminye ensidan an nan atak grav ak lavi ki menase lavi AHP, kontwole sentòm kwonik, ak diminye chay la maladi. 00 1 00 1 0 nbsp;