Fennec konpayi Pedmark (thiosulfate sodyòm) remèt aplikasyon lis li yo nan Etazini yo!

Fennec famasetik dènyèman te anonse ke li te re-soumèt yon nouvo aplikasyon dwòg (NDA) pou Pedmark (yon fòmilasyon inik nan thiosulfate sodyòm) nan US Manje ak Administrasyon Dwòg (FDA), ki te itilize nan pasyan pedyatrik yo anpeche platinum ki gen chimyoterapi. Ototoxicity, espesyalman: pou pasyan ki gen timè limite, ki pa metastatik solid soti nan 1 mwa a 18 ane fin vye granmoun, yo anpeche ototoxicity ki te koze pa chimyoterapi cisplatin.

Aprè li te resevwa dènye minit reyinyon Klas A ak FDA, Pedmark NDA te soumèt li ankò. Li enpòtan pou lèt repons konplè a (CRL) resevwa 10 Out 2020 mansyone feblès enstalasyon fabrikan dwòg la, men yo pa jwenn okenn pwoblèm klinik sekirite oswa efikasite, e pa gen lòt done klinik ki nesesè.

Pedmark se yon dwòg ankèt, ki se yon dlo-idrosolubl konpoze thiol itilize kòm yon ajan chimik diminye. Administrasyon pwolonje (4-8 èdtan) ak segondè-dòz Pedmark (16-20g / m2) ka pwoteje modèl bèt ak pasyan soti nan iminite. Ototoksisite pwovoke pa platinum.

Si yo apwouve li, Pedmark pral premye pwodwi pou anpeche pèt tande timoun yo' s ki koze pa cisplatin. Anvan sa, FDA te akòde Pedmark pfelen Dwòg Deziyasyon, Fast Track Deziyasyon, ak zouti Deziyasyon Dwòg. Kounye a, dwòg la (non komès Ewopeyen an: Pedmarqsi) se tou anba revizyon pa Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA).

Rosty Raykov, CEO nan Fennec Pharmaceuticals, te di:" Nou kontan remèt NDA a pou Pedmark. Nou gade pou pi devan pou travay avèk FDA a pandan pwosesis revizyon an. Nou rete angaje nan diminye risk pou yo pèdi pèt tande pou tout lavi nan timoun k ap resevwa chimyoterapi cisplatin. Avèk apwobasyon, Pedmark ap vin premye terapi FDA apwouve pou diminye risk ototoksisite cisplatin-pwovoke nan timoun yo."

Cisplatin ak lòt konpoze platinum yo se dwòg chimyoterapik debaz yo pou anpil maladi nan anfans timoun. Malerezman, tretman ki baze sou platinum ka lakòz ototoksisite oswa pèt tande, ki pèmanan, irevokabl, epi sitou danjere pou moun ki sove kansè nan anfans yo.

Nan Etazini ak nan Ewòp, li estime ke plis pase 10,000 timoun resevwa chimyoterapi platin ki baze sou chak ane. Pami yo, 40% -90% nan timoun yo ap gen ototoksisite grav ak irevokabl. Ensidans la nan ototoksisite nan timoun sa yo depann sou dòz la ak dire nan chimyoterapi, ak anpil nan timoun sa yo mande pou èd pou tout lavi. Kounye a pa gen okenn dwòg ki ka anpeche pèt tande sa a. Se sèlman chè, teknikman difisil, enplantasyon kokleyè (enteryè zòrèy) enplantasyon yo te montre bay benefis sèten. Pami pasyan ki gen ototoksisite nan etap kritik nan devlopman, tibebe ak jèn timoun manke devlopman lapawòl ak langaj ak ladrès alfabetizasyon, ak timoun ki pi gran ak adolesan manke devlopman sosyal ak emosyonèl ak reyalizasyon edikasyon.

Pedmark te evalye pa yon ekip koperativ nan 2 faz III etid klinik pou prevansyon ak rediksyon ototoksisite, ki gen ladan etid COG ACCL0431 ak etid SIOEL 6 la. Tou de etid yo te konplete avèk siksè. Etid la COG ACCL0431 enkli 5 kalite kansè timoun. Kansè sa yo anjeneral trete avèk chimyoterapi entansif cisplatin pou trete maladi lokalize ak gaye, ki gen ladan epatoblastom ki fèk dyagnostike, timè selil jèm, osteosarkom, neuroblastoma, ak timè selil medulla. SIOPEL 6 etid la sèlman enskri pasyan ki gen epatoblastom ak timè lokalize.

Pedmark done esè klinik

Pedmark ka pwoteje selil yo kont toksisite platinum nan plizyè fason. Sa yo mekanis pwoteksyon chimik yo pa mityèlman eksklizif. Pedmark ka inaktive konplèks platinum epi fè yo kovalan mare thiols san yo pa sitotoksisite. Malgre ke yon gwo kantite platinum gratis nan sikilasyon san an disparèt apre 4 èdtan nan administrasyon platinum, Pedmark' pwoteksyon nan platin ki gen rapò ak pèt tande te toujou efikas apre 8 èdtan nan administrasyon reta nan platinum. Sa endike ke Pedmark ka mare konplèks platin / pwoteyin, kidonk minimize toksisite li. Yon mekanis potansyèl nan platinum sa ki lakòz pèt tande se akòz depo a nan pwoteyin-mare platinum nan limason an.

Pedmark' lòt mekanis pou pwoteje ototoksisite se pa retire espès oksijèn reyaktif (ROS) ak ogmante nivo nan ajan andojèn diminye (tankou GSH). Nan zòrèy enteryè a, limason ka konsantre Pedmark nan perilymph oswa endolymph, ak lokalman amelyore pwoteksyon chimik Pedmark' kont ototoksisite. Se poutèt sa, cisplatin-medyatè (via ROS) apoptoz selil cheve anpeche pa pwopriyete yo diminye nan thiosulfate sodyòm (STS).