Premye nouvo dwòg la anti-malkadi soti nan cannabinoid plant! Epidiolex US aplike pou nouvo indications pou trete tubere sclerosis (TSC) ki gen rapò ak epilepsi

Britanik konpayi pharmaceutique GW Pharma se yon lidè mondyal nan syans, devlopman ak komèsyalizasyon nan dwòg preskripsyon cannabinoid. Dènyèman, konpayi an ak sipòtè Ameriken li a Greenwich Biosciences te anonse ke li te soumèt bay Administrasyon Manje ak Medikaman ameriken (FDA) yon nouvo aplikasyon dwòg (sNDA) pou preparasyon oral likid Epidiolex (cannabidiol, cannabidiol, CBD). ). SNDA a ap chèche elaji etikèt la Epidiolex yo enkli ladan yo: tretman nan epilepsi ki te koze pa paralezi aparèy nè ti klere (TSC). Kounye a, Epidiolex apwouve nan Etazini yo pou tretman kriz ki asosye ak sendwòm Lennox-Gastaut (LGS) ak sendwòm Dravet.

Epidiolex te deja te akòde non an nan yon dwòg òfelen pou tretman nan TSC pa TFDA. TSC se yon maladi ki ra, ki grav epi ki anfans jenetik. Epilepsi se karakteristik ki pi komen newolojik nan TSC. Kòm anpil jan de tyè nan pasyan TSC pral fè eksperyans kriz malkadi dwòg-rfraktoran. Gen yon bezwen enpòtan pou nouvo metòd tretman pou rezoud kriz ki gen rapò ak TSC yo. Done ki sòti nan yon faz etid klinik III te montre Epidiolex siyifikativman redwi kriz TSC ki gen rapò ak REFRACTORY (tou de fokal ak sistemik) ak amelyore kondisyon jeneral pasyan an konpare ak plasebo. Si apwouve, Epidiolex ap bay yon opsyon tretman enpòtan pou popilasyon pasyan TSC.

SNDA a baze sou rezilta yon etid klinik III faz III ki gen kontwòl plasebo, ki gen tandans avèg. Yon total de 224 pasyan (laj 1-65 ane) yo te dyagnostike kòm rezistan a tretman (REFRACTORY) nan etid la. Pasyan sa yo te plase owaza pou resevwa Epidiolex 25 mg / kg / jou (n= 75), Epidiolex 50 mg / kg / jou (n= 73), plasebo (n= 76), 16 semèn tretman (4 semèn peryòd peryòd, 12 semèn peryòd antretyen). Prensipal objektif la se te chanjman nan pousantaj soti nan debaz nan Epidiolex kont plasebo pandan tretman konpare ak frekans nan TSC ki gen rapò ak fokal ak kriz sistemik. Pwen esansyèl kle segondè yo enkli: pwopòsyon nan pasyan ki gen ≥ 50% rediksyon nan kriz, pwopòsyon nan pasyan ki gen ≥ {13}}% rediksyon nan frekans total kriz (ki gen ladan sansasyon fokal ak kriz), ak enpresyon an jeneral nan chanjman ki fèt nan. estati an jeneral nan sijè a / moun kap bay swen (S / CGIC).

Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen final la prensipal. Konpare ak gwoup plasebo a, frekans kriz ki gen rapò ak TSC nan gwoup tretman Epidiolex te redwi anpil: Epidiolex 25 mg / kg / jou gwoup tretman ak 50 mg / kg / jou gwoup tretman diminye pa 49% nan baz la, 48%, 29 rediksyon nan gwoup plasebo (p=0. 0009, p=0. 00118).

Rezilta yo nan tout ekstremite kle segondè sipòte enpak la sou pwen final la prensipal. Espesyalman: (2) Konpare ak gwoup la nan plasebo, yon pousantaj pi wo nan pasyan yo nan gwoup la tretman Epidiolex te gen yon 50% oswa pi gwo rediksyon nan kriz ({{2}}% nan gwoup 2 5mg / kg / jou ak gwoup 50 mg / kg / jou) 40%, 2 2% nan gwoup plasebo, p=0.069 2 ak p=0.0 2 4 5). (2) Konpare ak gwoup plasebo a, 48% nan pasyan ki nan de-dòz gwoup tretman Epidiolex ki gen eksperyans yon rediksyon pi gwo nan frekans kriz malkadi total (ki gen ladan sansasyon fokal ak kriz), konpare ak {{0 }} 7% nan gwoup plasebo (p=0. 0013 ak p=0. 0018). (3) Dapre rezilta yo nan sondaj la kesyon pasyan / moun kap bay swen an jeneral (S / CGIC), pwopòsyon yo rapòte pa Epidiolex 2 5mg / kg / jou gwoup la ak Epidiolex 50 mg / kg / jou gwoup te amelyore pa 69%, 6 2%, ak konfò, respektivman. Gwoup la dòz te 3 9% (p=0. 0074 ak p=0. 0580). (4) analiz Lòt montre ke pasyan trete ak Epidiolex fè eksperyans yon rediksyon pi gwo nan kriz konbine konpoze pase pasyan ki gen plasebo (2 5 mg / kg / jou gwoup tretman, 50 mg / kg / gwoup tretman jou yo te 5 2% ak 50% respektivman, ak pwopòsyon an nan gwoup la plasebo te 3 2%, p=0. {{36} } ak p=0. 0116).

Pwofil sekirite ki obsève nan etid sa a konsistan avèk rezilta rechèch anvan yo e yo pa idantifye nouvo risk sekirite yo. Ensidans evènman negatif (AE) te 93% nan gwoup 25 mg / kg / jou, 100% nan gwoup 50 mg / kg / jou, e 95% nan gwoup plasebo a. Tou de dòz yo gen sekirite akseptab, ak 25 mg / kg / jou evènman negatif mwens pase 50 mg / kg / jou. Reyaksyon negatif ki pi komen yo se dyare, diminye apeti ak somnolans.

Tubèruz sclerosis (TSC) se yon maladi ki ra jenetik ki afekte apeprè 50, 000 moun nan Etazini yo ak prèske 1 milyon moun atravè lemond. Globalman, omwen 2 ti bebe TSC yo fèt chak jou, e li estime ke youn nan chak 6000 tibebe ki fenk fèt. Maladi a sitou ki lakòz timè benen yo grandi nan ògàn enpòtan nan kò a, ki gen ladan sèvo a, po, kè, je, ren, ak poumon, e se kòz prensipal epilepsi éréditèr. TSC anjeneral rive nan premye ane a apre nesans, manifeste kòm epilepsi fokal oswa fasyal infantil, epi ki asosye avèk yon risk ogmante nan otis ak andikap entelektyèl. Gravite a nan kondisyon an ka varye anpil. Nan kèk timoun, maladi a se trè modere, pandan ke lòt moun ka gen konplikasyon ki menase lavi. About 85% nan pasyan TSC gen epilepsi epi yo ka devlope REFRACTORY medikaman yo. Plis pase 60% nan pasyan TSC pa ka kontwole kriz nan tretman estanda tankou dwòg antiepileptik, operasyon epilepsi, ketogenic rejim alimantè, oswa eksitasyon vagal. Nan contrast, 30-40% nan pasyan epilepsi san TSC yo reziste.

Epidiolex (non komès Ewopeyen an: Epidyolex) se yon oral, ekstrèm-wo pite likid ekstrè nan ekstrè CBD. CBD se yon eleman ki pa sikotwòp ki sòti nan plant Cannabis e li gen plizyè efè famasi sou sistèm nève a. Yon gwo kantite etid yo montre ke CBD gen aktivite evidan antispileptik ak anticonvulsivan, epi li gen mwens efè segondè pase medikaman ki gen antijileptik yo.

Nan Etazini, preparasyon likid Epidiolex oral te apwouve pa FDA an jen 2018 pou pasyan 2 ane ki gen laj ak pi gran, kòm yon adjwen nan tretman an nan epilepsi ki asosye ak Lennox-Gastaut sendwòm (LGS ) ak sendwòm Dravet (DS). Nan Inyon Ewopeyen an, Epidyolex te resevwa menm endikasyon ke pi wo a nan mwa jen 2019. LGS ak DS se de ra, grav, anviwònman-epilepsi anfans, ak kalite ki pi difisil nan epilepsi nan trete. Ozetazini, FDA deja akòde Epidiolex estati medikaman on òfelen pou tretman LGS ak DS nan maladi pedyatrik ki ra. Anplis de sa, FDA a akòde Epidiolex vit-estati pou tretman DS. An Ewòp, Epidyolex te akòde estati dwòg òfelen pou LGS ak DS pa EMA.

Epidiolex / Epidyolex se premye dwòg Cannabinoid ki sòti nan plant ke yo apwouve pa Etazini ak Ewòp pou tretman epilepsi, e li se tou premye nouvo medikaman antiepileptik (AED). Endistri a se trè optimis sou dwòg 0010010 # 39; kandida komèsyal yo. Clarivate te deja prevwa ke lavant yo nan 2022 pral rive $ 1. 2 milya.

Kounye a, GW famasi ap devlope Epidiolex / Epidyolex pou tretman lòt maladi ra tankou TSC ak sendwòm Rett. GW te lanse Sativex (nabiximol), premye medikaman doktè preskri plant ki sòti nan mond lan, ki apwouve pa anpil moun ki deyò Etazini pou tretman spasmitite nan sklewoz miltip; konpayi an ap avanse yon pwojè pita nan Sativex, Pou chèche apwobasyon FDA. Tiyo konpayi an 0010010 # 39; gen yon seri de kandida pwodwi cannabinoid, ki gen ladan konpoze pou tretman nan epilepsi, otis, glioblastoma, ak eskizofreni. (Bioon.com)