Nouvo hormon kwasans transCon hGH long aksyon an aplike pou lis nan Etazini, ak Lachin nan faz III esè klinik yo

Danizyen konpayi biopharmaceutique Ascendis Pharma dènyèman te anonse ke li te soumèt nan Administrasyon Manje ak Medikaman ameriken (FDA) yon semèn depi lontan aji òmòn kwasans TransCon hGH (lonapegsomatropin) Bio Product lisans Aplikasyon (BLA), yon prodawr nan tan ki ap aji nan òmòn kwasans imen. (g), administre yon fwa yon semèn, yo itilize pou trete timoun nan defisi òmòn kwasans (GHD).

TransCon hGH se sèl prodwòn òmòn kwasans&# 39 nan mond lan ki fèt avèk" Konjigasyon Tranzitwa GG; patante teknoloji. Mekanis nan aksyon nan dwòg sa a se diferan de lòt teknoloji nan tan-aji kwasans òmòn analòg. Li ka asire ke se modere ak aktif òmòn kwasans imen libere nan kò imen an pou 7 jou, ak distribisyon an tisi nan aktif òmòn nan kwasans imen nan kò a se ki konsistan avèk yon fwa-chak jou òmòn nan kwasans recombinant (rhGH).

Kounye a, pa gen lontan-aji dwòg òmòn kwasans yo te apwouve nan mache yo US ak Ewopeyen an. TransCon hGH te akòde estati dwòg òfelen (ODD) pou GHD nan Etazini yo ak Ewòp.

Ascendis plan yo soumèt yon aplikasyon pou otorizasyon maketing (MAA) pou TransCon tretman g nan timoun ki gen GHD Ajans la medikaman Ewopeyen an (EMA) nan twazyèm sezon nan ane sa a. Konpayi an espere lanse yon faz III esè klinik nan Japon evalye TransGon hGH nan timoun ki gen GHD nan katriyèm trimès la. Anplis de sa, atravè yon envestisman estratejik nan VISEN famasi, konpayi an ap fè Faz III esè klinik nan TransCon hGH nan Greater Lachin.

Defisi òmòn kwasans (GHD) nan timoun se yon maladi ki ra ki koze pa òmòn kwasans ase sekrete pa glann pitwitè a. Timoun ki gen GHD se pa sèlman kout nan wo, men tou, gen anomali metabolik, defi siko-sosyal, defisi koyitif, ak bon jan kalite pòv nan lavi yo.

Pou dè dekad, estanda nan swen pou GHD te lar piki nan g yon fwa yon jou amelyore kwasans ak efè metabolik yo. Pou moun kap bay swen ak pasyan yo, chay chak jou nan tretman piki a trè wo, sa ki ka mennen nan konfòmite pòv ak diminye efè tretman an jeneral.

Nan mwa mas 2019, Ascendis pibliye done sou tèt liy nan tretman TransGon HGH pou timoun ki gen etid GHDIII faz heiGHt. Sa a se yon etid randomized, louvri etikèt, pozitif kontwole dwòg etid ki konpare chak semèn gon TransCon ak hGH chak jou (Genotropin).

Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen final la prensipal: nan semèn 52, gon TransCon pa te enferyè a hGH chak jou an tèm de pousantaj anyèl nan wotè avatar (AHV, inite: cm / ane) e li te tou siperyè hGH chak jou. Done espesifik la se, lè l sèvi avèk analiz la nan covariance (ANCOVA) entansyon-a-trete gwoup, TransCon hGH tretman gwoup AHV se 11.2 cm / ane, chak jou hGH se 10.3 cm / ane (diferans ki genyen ant de gwoup yo: 0. {{ 8}} cm / ane, 95% CI: 0.22-1.50, p=0.0088).

Li se vo mansyone ke nan chak suivi-, AHV nan gwoup tretman TransGon hGH te pi wo pase sa ki nan gwoup la chak jou tretman g, ak diferans lan tretman te estatistik enpòtan nan semèn 26 (ki gen ladan semèn 26). Pwopòsyon nan pasyan ki gen repons pòv nan gwoup tretman TransCon g ak chak jou gwoup la tretman g (AHV< 8.0="" cm="" ane)="" te="" 4%="" ak="" ​​11%,="" respektivman.="" tout="" analyses="" sansiblite="" ki="" konplete="" pa="" etid="" la="" sipòte="" rezilta="" prensipal="" yo,="" ki="" demontre="" fyabilite="" rezilta="" sa="">

Nan etid la, TransCon hGH te jeneralman san danje epi byen tolere. Evènman negatif yo te konsistan avèk kalite ak frekans yo obsève nan chak jou tretman gwoup la, ak gwoup tès yo te konparab. Pa gen evènman grav negatif ki gen rapò ak dwòg la etid yo te jwenn nan swa gwoup. Yo te fè yon sèl evènman grav negatif obsève nan chak gwoup tretman (1.0% nan gwoup tretman hGH TransCon ak 1.8% nan gwoup tretman HGH chak jou), ki pa gen rapò ak medikaman etid la. Nan tou de gwoup yo, pa gen okenn evènman negatif yo te jwenn ki mennen nan sispansyon tretman nan dwòg la etid.

TransCon vle di" Konjigasyon Tanporè" ;. Ascendis' Platfòm propriétaires TransCon se yon teknoloji inovatè ki vize pou kreye nouvo terapi ki optimize efè ki ka geri, tankou efikasite, sekirite ak frekans administrasyon an. Molekil la TransCon gen twa eleman: yon dwòg paran san modifye, yon konpayi asirans inaktif ki pwoteje li, ak yon lyen ki tanporèman konekte de la. Lè yo atache, konpayi asirans lan dezaktive ak pwoteje dwòg la paran yo soti nan yo te otorize. Lè yo bay piki nan kò a, pH fizyolojik ak kondisyon tanperati a pral kòmanse lage medikaman an paran modifye aktif nan yon lage previzib. Paske dwòg paran an san modifye, mòd orijinal li nan aksyon ta dwe rete chanje. Teknoloji TransCon ka lajman itilize nan plizyè domèn ki ka geri nan pwoteyin, peptides oswa molekil piti, epi yo ka itilize sistemikman oswa lokalman.

Kounye a, Ascendis ap itilize teknoloji TransCon pou konstwi yon konpayi dirijan, konplètman entegre maladi ki ra. Konpayi an itilize teknoloji TransCon ak medikaman paran klinikman pwouve pou kreye nouvo terapi ki gen pi bon kalite nan klas efikasite, sekirite, ak / oswa konvenyans. Anplis de GHD timoun G 39, konpayi an tou ap devlope TransGon hGH nan faz III tretman klinik pou granmoun GHD. Anplis de sa, konpayi an gen de byen endocrinology ra nan faz II klinik: (1) TransCon PTH se yon tanwoji tan lontan-aji parathyroid òmòn (PTH) prodrug, itilize nan trete ipoparataryopi; (2) TransCon CNP se yon prodrug peptides natriuretik C-type ki aji lontan ki itilize pou trete achondroplasia ak lòt maladi zo ki gen rapò ak FGFR.

An 2018, Ascendis ak Vivo Capitel etabli yon antrepriz etabli Weisheng famasetik, ki konsantre sou Greater Lachin, ak angaje nan devlopman ak pwomosyon nan Ascendis' pwogram tretman andokrinyen maladi ki ra nan Greater Lachin, ki kouvri tè pwensipal Lachin ak Hong Kong, Macao ak Taiwan.

Nan mwa Oktòb 2019, yo te apwouve aplikasyon esè klinik TransGon g g # 39; s Nasyonal Administrasyon Medikaman (NMPA) pou fè yon etid klinik faz III nan Lachin pou trete defisi òmòn kwasans timoun lan (GHD). TransCon hGH ap vin Lachin' premye modifye alontèm òmòn kwasans imen, yo itilize yon fwa chak semèn, ki ka kontinyèlman lage menm òmòn kwasans imen an kòm preparasyon an yon fwa-chak jou ....