US FDA a apwouve Fintepla (fenfluramin solisyon oral) pou tretman an sendwòm Dravet!

Zogenix se yon konpayi pharmaceutique dedye a devlopman nan dwòg pou tretman maladi ki ra. Dènyèman, konpayi an te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve Fintepla (fenfluramine) oral solisyon CIV pou tretman nan epilepsi ki asosye ak Dravet sendwòm pou pasyan ≥2 ane ki gen laj. Medikaman an te apwouve nan yon pwosesis revizyon priyorite. Anvan sa, FDA te akòde Fintepla on òfelen dwòg kalifikasyon (ODD) ak zouti kalifikasyon dwòg (BTD) nan trete Dravet sendwòm ki gen rapò ak epilepsi.

Sendwòm Dravet se yon epilepsi timoun ra ki karakterize pa kriz malkadi ki souvan epi ki grav, medikaman ki gen rapò ak lopital ak ijans medikal, maladi grav pou devlopman ak mouvman, ak lanmò toudenkou inatandi (SUDEP).

Fintepla se yon fòmilasyon likid nan fenfluramin ki ba-dòz, sa ki ka diminye frekans lan nan kriz lè modulation aktivite a nan reseptè serotonin ak reseptè sigma-1 (gade referans: Fenfluramine diminye NMDA reseptè medyatè-kriz atravè aktivite melanje li nan serotonin 5HT2A ak kalite 1 sigma reseptè). Done ki soti nan de faz-kontwole faz III esè klinik yo te montre ke nan pasyan ki te kapab byen kontwole kriz ak lòt dwòg, Fintepla siyifikativman redwi frekans nan kriz kriz konpare ak plasebo.

Joseph Sullivan, MD, chèf envestigatè nan rechèch klinik nan Fintepla ak direktè nan Sant pou Ekselans nan Epilepsi Pedyatrik nan Lopital Benioff pou Timoun yo nan Inivèsite Kalifòni, San Francisco, te di: "Pou anpil pasyan ki gen sendwòm Dravet, gen toujou yon gwo bezwen ki pa satisfè, menm si yo Apre yo fin pran youn oswa plis medikaman ki gen antijileptik ki la kounye a, kriz grav toujou rive souvan. Etandone ke Fintepla te siyifikativman redwi frekans nan kriz kriz nan esè klinik, makonnen ak kontwòl kontinyèl ak gwo sekirite, mwen panse ke Fintepla Li pral bay yon opsyon tretman trè enpòtan pou pasyan ki gen sendwòm Dravet."

Fòmil estriktirèl fenfluramine-molekilè (sous imaj: Wikipedia.org)

FDA apwouve Fintepla pou tretman an epilepsi Dravet sendwòm ki gen rapò ak ki baze sou done ki sòti nan de randomized, doub-avèg, faz-kontwole faz III esè klinik yo (nan pasyan ki gen laj 2-18 ane, rezilta yo te pibliye nan briz ak Jaw neuroloji, respektivman. ), ak yon done sekirite nan yon etikèt louvri etann pwolonje (anpil pasyan yo te resevwa Fintepla pou jiska 3 ane). Done yo montre ke nan etid pasyan ki te pran youn oswa plis anti-malkadi dwòg ki pa t 'byen kontwole kriz, Fintepla siyifikativman redwi chak mwa mwa kriz malkadi konpare ak plasebo, ki baze sou opsyon tretman ki egziste deja. kriz, CS) frekans. Anplis de sa, pi fò nan pasyan yo etid reponn nan semèn 3-4 nan kòmanse Fintepla tretman epi kenbe rezilta ki konsistan nan tout peryòd la tretman.

Li se vo anyen ki etikèt dwòg Fintepla&a # 39 gen ladan yon bwat nwa avètisman ki dwòg la ki gen rapò ak maladi tiyo kè (VHD) ak poumon tansyon wo (PAH). Paske nan risk sa yo, pasyan yo dwe gen ekolojik siveyans chak sis mwa anvan ak pandan tretman an, ak ekolojik siveyans twa a sis mwa apre tretman an. Si yon ekokadyogram montre yon siy valvulèr nan maladi kè, PAH, oswa anomali kadyak lòt, pwofesyonèl swen sante dwe konsidere benefis yo ak risk pou yo kontinye itilize Fintepla nan trete pasyan yo.

Akòz risk VHD ak PAH, Fintepla kapab itilize sèlman nan yon estrateji evalyasyon risk ak diminisyon (REMS) atravè yon plan restriksyon dwòg distribisyon. Fintepla REMS mande pou pwofesyonèl swen sante ki preskri Fintepla ak famasi ki distribye Fintepla yo espesifikman sètifye nan Fintepla REMS epi mande pou pasyan yo dwe anrejistre nan REMS. Kòm yon pati nan kondisyon ki REMS, doktè preskri ak pasyan yo dwe konfòme yo avèk egzijans ekokardiografik siveyans a kè yo resevwa Fintepla tretman.

Nan etid klinik, reyaksyon negatif ki pi komen nan Fintepla (ensidans ≥10% ak pi wo pase plasebo) gen ladan yo: pèt apeti, somnolans, sedasyon ak somnolans, dyare, konstipasyon, ekokardyografi nòmal, fatig oswa fatig, ataks total, maladi balans, maladi demen, tansyon ogmante, salote twòp, lafyèv, anwo enfeksyon nan aparèy respiratwa, vomisman, pèdi pwa, tonbe, èpilèptik estati.

Anplis de sendwòm Dravet, Zogenix ap devlope tou Fintepla pou tretman kriz ki asosye ak sendwòm Lennox-Gastaut (LGS). Sendwòm Dravet ak LGS yo se de kriz malkadi ak souvan katastwofik nan kriz timoun, ki gen karakteristik sa yo ki gen laj byen bonè nan kòmansman, divès kalite kriz, gwo frekans nan kriz, grav domaj nan entèlijans, ak difikilte nan tretman. Nan peyi Etazini, Fintepla te resevwa yon kalifikasyon dwòg zouti (BTD) pou tretman Sendwòm Dravet, Kalifikasyon Dwòg Drugfelen (ODD) pou tretman Sendwòm Dravet ak LGS.