Inovasyon twoub somè terapi Kaftrio Inyon Ewopeyen an se sou yo dwe apwouve, ak kantite pasyan ki ka trete yo pral elaji a 90%!

Famasi somè se yon lidè mondyal nan tretman fibwoz sistik (CF). Dènyèman te anonse ke konpayi an te anonse ke Komite Ajans Ewopeyen an (EMA) pou pwodwi famasetik moun (CHMP) te bay yon opinyon revizyon pozitif, rekòmande apwobasyon nan Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ak Kalydeco (ivacaftor) 150 mg pwogram konjwen medikaman, Pou tretman pou pasyan CF ≥12 ane ki gen laj, espesyalman: pasyan ki gen yon mitasyon F508del ak yon mitasyon fonksyonèl minimòm (F / MF) nan transmisyon nan fibresi sistik regilatè transmembrane (CFTR) jèn, oswa 2 F508del Pasyan ki gen mitasyon (F / F).

Koulye a, kòmantè CHMP' yo pral soumèt bay Komisyon Ewopeyen an (EC) pou revizyon, ki pral anjeneral pran yon desizyon revizyon final nan 2 mwa. Si yo apwouve, nan Ewòp, jiska 10,000 pasyan CF ki gen laj ≥ 12 ane, pote yon mitasyon F508del ak yon mitasyon minimòm fonksyonèl, yo pral kalifye pou premye fwa yo resevwa yon tretman pou kòz la entèn nan maladi a; Anplis de sa, pou laj ≥ 12-ane-fin vye granmoun pasyan CF ak de mitasyon F508 ap kalifye tou pou yon nouvo tretman trip terapi. Kounye a, pasyan sa yo kalifye pou yon lòt dwòg CF apwouve pa Inyon Ewopeyen an.

Nan Etazini, terapi trip sa a te apwouve pa FDA an Oktòb 2019. Non mak la se Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Medikaman an apwopriye pou: omwen yon mitasyon F508del nan jèn CFTR ak laj ≥12 zan pasyan CF, espesyalman: pasyan ki pote yon mitasyon F508del ak yon sèl mitasyon fonksyonèl minim, oswa pasyan ki pote 2 mitasyon F508del. Précédemment, FDA a te akòde Trikafta kalifikasyon revizyon priyorite, vit-track kalifikasyon, ak zouti kalifikasyon dwòg (BTD).

Mitasyon F508del la se mitasyon ki pi komen ki lakòz CF. Nan peyi Etazini, apwobasyon Trikafta&# 39 pou mache, pou la pwemye fwa, pèmèt apeprè 6,000 pasyan CF ki gen laj ≥ 12 ane yo pote yon mitasyon F508del ak yon mitasyon fonksyonèl minimòm (F / MF) gen yon tretman pou la. intrinsèques kòz maladi a. Anplis de sa, apeprè 12,000 pasyan CF ki gen youn oswa de F508del mitasyon ki kalifye pou somè' twa lòt medikaman CF apwouve FDA tou kalifye pou tretman Trikafta.

Opinyon revizyon pozitif CHMP la baze sou rezilta de de etid mondyal faz III: yon sèl se yon etid 24 semèn ki te kontwole plasebo nan pasyan CF ≥12 zan ki gen yon mitasyon F508del ak yon mitasyon fonksyonèl minimòm; yon lòt Sa a se yon etid tèt-a-tèt 4 semèn ki fèt nan pasyan CF ≥12 ane ki gen laj ak pote 2 mitasyon F508del, konpare terapi trip (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ak terapi doub (tezacaftor / ivacaftor). Tou de etid yo te montre amelyorasyon estatistik ak klinikman enpòtan nan pwen final la (fonksyon poumon, ppFEV1) ak tout ekstremite kle segondè. Nan de etid sa yo, konbinezon ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor ak ivacaftor te byen tolere.

Pwofesè Marcus A. Mall, MD, Direktè Depatman pou Timoun Pediatric, Iminoloji ak Medsin Swen Kritik nan Charit Inivèsite University Medical Center a nan Bèlen, te di:" Nan pasyan CF ki gen laj 12 ane ak plis ak F / F oswa F / Jenotip ti MF, done klinik rejim konbinezon ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor la san parèy. Anplis amelyorasyon fonksyon poumon an, done yo montre amelyorasyon plizyè endikatè pronostik enpòtan, ki gen ladan kalite lavi ki mezire nan domèn respiratwa CFQ-R. Klinisyen epi kominote pasyan an eksite paske plis pasyan CF yo pral kapab benefisye de regilatè CFTR yo."

Carmen Bozic, MD, Ofisye Medikal Chèf Vertex ak Vis Prezidan Egzekitif pou Devlopman Medikaman Global ak Afè Medikal, te di:" Nou trè kontan resevwa opinyon pozitif CHMP. Si apwouve, sa a pral premye a sib pote yon mitasyon F508del ak yon fonksyon minimòm regilatè CFTR pou mitasyon pasyan CF epi yo pral pote benefis adisyonèl a pasyan CF pote 2 mitasyon F508del. Etap enpòtan sa a pote nou pi pre pou bay medikaman CF inovatè sa a pasyan k ap tann tretman. Objektif final nou an se yon etap pi lwen: bay opsyon tretman pou chak pasyan ki gen maladi ra ak devaste sa a."

Matoz fibwoz (CF) se yon maladi ki ra, jenetik maladi ki afekte apeprè 75,000 moun atravè lemond. CF se yon maladi pwogresif milti-sistèm ki afekte poumon yo, fwa, aparèy gastwoentestinal, sinis, glann swe, pankreya, ak aparèy repwodiksyon. CF se koze pa mitasyon sèten nan jèn la CFTR ki mennen ale nan domaj fonksyonèl oswa deletions nan pwoteyin la CFTR. Timoun dwe eritye de defèkte CFTR jèn (youn pou chak paran) yo devlope CF.

Malgre ke gen anpil diferan kalite mitasyon CFTR ki ka lakòz maladi, pifò pasyan CF yo gen omwen yon mitasyon F508del. Mitasyon sa yo ka detèmine pa tès jenetik oswa jenotip. Pwoteyin CFTR anjeneral kontwole transpò ion nan manbràn selilè, ak mitasyon jèn ka mennen nan destriksyon an oswa pèt nan fonksyon pwodwi pwoteyin. Lè yo transpòte nan manbràn selil ione selil, viskozite nan kouch nan glè nan kèk ògàn pral epesir. Yon gwo karakteristik nan maladi a se akumulasyon nan larim epè nan aparèy respiratwa a, ki mennen nan Dispne, kwonik enfeksyon frekan nan poumon yo, ak pwogresis aksidan nan poumon, ki finalman mennen nan lanmò. Gen laj medyàn nan lanmò nan pasyan CF te nan 30s yo byen bonè.

Kounye a, somè ki nan lis plizyè dwòg CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) ak Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Twa medikaman sa yo ka trete apeprè 40,000 pasyan yo atravè lemond, kontablite pou apepwè 50% tout pasyan CF yo. %. Nouvo terapi trip Trikafta a ka elaji tretman 90% pasyan CF atravè lemond.