C3 vize Inibite Empaveli (pegcetacoplan) ap aplike pou lis nan 2022!

Apellis Pharma se yon lide nan devlopman nan C3 vize Souch, dedye a devlopman nan pyonye ak pi bon-an-klas Souch nan inovatris vize metod C3 pou tretman an nan yon seri laje de Dwog kondwi pa san kontwol oswa sou-enstantane nan maladi a konpleman kaskad, ki gen ladan moun ki nan jaden yo nan tid san, maladi je, ak nephrology.

Denyeman, konpayi an te anonse ke li te resevwa fidbak fomel ekri nan administrasyon an manje ak medikaman (FDA), plis ranfose soumet nan piki intravitreal nan pegcetacoplan pou tretman an nan laj ki gen rapo ak macular degeneration (AMD) ak segonde jeyografik decheche (GA) nouvo aplikasyon Dwog (NDA) plan. NDA yo pral sipote pa efficacité yo ak done sekirite ki soti nan faz 3 DERBY ak etid OAKS ak faz 2 ETID FILLY.

Nan fidbak ekri, FDA a deklare ke si eprev klinik yo adekwat ak byen-kontwole, ajans la pa pral fe distenksyon ant faz diferan nan jijman an, ak tout twa etid Paret yo dwe adekwat ak byen-kontwole. Baze sou fidbak sa a, Apellis toujou espere soumet NDA la nan premye mwatye nan 2022, epi kwe ke pa gen okenn rechech adisyonel oblije soumet NDA la.

Apellis chef medikal ofisye Federico Grossi, MD, te di: "nou kontan anpil pou fidbak FDA a konsistan avek plan nou an. Nou planifye pou soumet yon NDA pegcetacoplan ki baze sou done yo nan plis pase 1.500 pasyan nan 3 randomized, byen-kontwole etid. GA. Se yon maladi devastan ki lakoz avegleman. Nou gade pi devan pou travay ansanm ak FDA a pote premye tretman an nan popilasyon an pasyan GA. "

Estriktirel karakteristik ak mekanis nan pegcetacoplan

GA se yon kalite avanse nan laj ki gen rapo ak macular degeneration (AMD), ak AMD se koz ki mennen nan avegleman. Maladi GA afekte pati santral dekole a, macula a, ki responsab pou vizyon santral. Overactivation nan konpleman mennen nan nchanjab atolojik kwasans nan GA, ak C3 se objektif la selman pou kontwol egzak nan overactivation nan konpleman. GA se pwogresif ak nchanjab, ki mennen nan vizyon santral domaj ak pet vizyon pemanan. Selon rechech pibliye, gen plis pase 5.000.000 GA pasyan atrave lemond ak sou 1.000.000 nan Etazini. Kounye a, pa gen okenn tretman apwouve pou GA.

Pegcetacoplan se yon vize C3 inibite ki fet yo kontwole aktivasyon an twop nan kaskad yo konpleman. Kaskad konpleman a se yon pati nan sistem iminite imen an, ak aktivasyon twop li yo se koz la nan ensidan an ak devlopman nan anpil maladi grav. Pegcetacoplan se yon peptides cyclic sentetik ki lye nan yon en glycol polymere ak espesyalman lye nan C3 ak C3b. kounye a, pegcetacoplan yo te devlope yo trete yon varyete maladi, ki gen ladan: jeyografik decheche (GA), paroxysmal oye nan emoglobinuria (PNH), ak C3 glomerulopathy. Ozetazini, FDA a te akode pegcetacoplan rapid tras kalifikasyon pou tretman an nan PNH ak GA.

Nan mwa me 2021, Empaveli (pegcetacoplan) te apwouve pa FDA AMERIKEN an pou tretman pasyan granmoun ak paroxysmal oye nan emoglobinuria (PNH). Empaveli te apwouve nan pwosesis revizyon priyorite a, ki gen potansyel pou amelyore estanda swen PNH ak redéfinir PNH tretman.

Li se vale mansyone ke Empaveli se premye a ak selman C3 terapi vize ki te resevwa regilasyon apwobasyon. Dwog sa a apwopriye pou: (1) pasyan granmoun PNH ki pa te deja resevwa tretman; (2) deja resevwa C5 inhibiteurs pasyan granmoun ak PNH nan Soliris (eculizumab) ak Ultomiris (ravulizumab).

Nan deseni ki sot pase yo oswa se konsa, opsyon a selman pou tretman an nan PNH te C5 inhibiteurs, men anpil pasyan toujou fe eksperyans pesistan hypohemoglobinosis, ki souvan mennen nan devastan fatig ak san souvan transfusions. Nan ese klinik, Empaveli ka bay kontwol vaste nan PNH, amelyore lavi yo nan pasyan PNH pa ogmante nivo emoglobin ak diminye bezwen an pou transfusions san.