Efgartigimod siyifikativman amelyore fòs ak kalite lavi, Zai Laboratwa prezante nan Lachin!

Zai Laboratwa patnè argenx dènyèman te anonse ke rezilta yo nan yon faz kle 3 ADAPT jijman evalye efgartigimod nan tretman an sistemik myasthenia gravis (gMG) yo te pibliye nan Lancet neroloji la. Tit la nan atik la se: Sekirite, efikasite, ak tolerans nan efgartigimod nan pasyan ki gen myasthenia gravis jeneralize (ADAPTE): yon multicentre, owaza, plasebo-kontwole, faz 3 jijman.

Myasthenia gravis (MG) se yon maladi neromuskulèr ki medyatè pa patojèn IgG epi ki afekte seryezman kalite lavi a. Sentòm maladi a ak efè segondè terapi aktyèl yo ka lakòz gwo domaj nan lavi pasyan yo. Rezilta ki soti nan jijman ADAPT la montre ke tretman efgartigimod ka siyifikativman amelyore fòs ak kalite lavi pasyan gMG yo. Kounye a, efgartigimod' tretman gMG se anba revizyon pa US FDA, ak dat sib la nan Lwa sou Prescription Dwòg Itilizatè Dwòg (PDUFA) se Desanm 17, 2021. Si apwouve, efgartigimod yo pral premye a ak sèlman FcRn antagonist yo resevwa apwobasyon regilasyon.

James F Howard Jr, envestigatè plon nan pwosè ADAPT la ak pwofesè nan newoloji nan University of North Carolina nan Chapel Hill School of Medicine, te di:" Myasthenia gravis (MG) ka gen yon enpak devastatè sou lavi a ak endepandans pasyan yo, e yo ka afekte vale, kapasite pou pale, mache, e menm respire. Anplis de sa, chak pasyan fè eksperyans MG nan yon pwosesis diferan, sa ki fè jesyon maladi enprevizib. Nan jijman ADAPT la, nou obsève ke pifò pasyan k ap resevwa efgartigimod yo te trete ak efgartigimod. Li pral fè amelyorasyon klinikman enpòtan nan 2 premye semèn yo. Rezilta sa yo gen anpil enpòtans pou kominote MG la. Mwen espere ke efgartigimod pral bay yon premye-nan-kalite li yo terapi vize a trete pasyan ki gen maladi sa a otoiminitè kwonik nan yon fason endividyalize."

Pwosè ADAPT la te rive nan pwen final prensipal la. Done yo te montre ke nan pasyan ki gen asetilkolin reseptè antikò pozitif (AChR Ab +) gMG, dapre myasthenia gravis aktivite nan lavi chak jou (MG-ADL) nòt, konpare ak gwoup la plasebo, efgartigimod tretman gwoup la te gen plis A gwo pwopòsyon nan pasyan yo te sekouris (67.7% vs 29.7%; p< 0.0001).="" repond="" yo="" te="" defini="" kòm="" gen="" yon="" amelyorasyon="" nan="" omwen="" 2="" pwen="" nan="" nòt="" la="" mg-adl="" pou="" 4="" semèn="" konsekitif="" oswa="" pi="" long="" lan.="" anplis="" de="" sa,="" 40%="" nan="" pasyan="" nan="" gwoup="" la="" tretman="" efgartigimod="" reyalize="" ekspresyon="" sentòm="" minim="" (defini="" kòm="" yon="" nòt="" mg-adl="" nan="" 0="" [san="" sentòm]="" oswa="" 1),="" pandan="" y="" ap="" pwopòsyon="" an="" nan="" pasyan="" nan="" gwoup="" la="" plasebo="" reyalize="" objektif="" sa="" a="" te="" sèlman="" 11.1%.="" pami="" sekouris="" yo="" achr-ab="" +,="" 84.1%="" nan="" pasyan="" yo="" te="" gen="" yon="" amelyorasyon="" klinikman="" enpòtan="" nan="" nòt="" mg-adl="" nan="" 2="" premye="" semèn="" yo="" nan="" tretman="" an.="" nan="" etid="" sa="" a,="" sekirite="" efgartigimod="" te="" konparab="" ak="">

Apre w fin ranpli jijman ADAPT la, 90% nan pasyan yo te antre nan ADAPT plis jijman an, yon etid ekstansyon ki louvri sou etikèt ki te dire 3 zan pou evalye sekirite alontèm ak tolerans efgartigmod. Nan ADAPT ak ADAPT plis, omwen 118 pasyan te resevwa efgartigmod tretman pou 12 mwa oswa pi lontan.

efgartigimod mekanis nan aksyon

Efgartigimod se yon fragman antikò sou devlopman, ki fèt diminye patojèn imunoglobulin G (IgG) antikò ak blòk sikilasyon IgG. Efgartigimod ka mare nan FcRn, ki se lajman eksprime nan tout kò a ak jwe yon wòl santral nan anpeche degradasyon nan antikò IgG. Bloke FcRn ka diminye nivo ekspresyon nan antikò IgG, epi li ka trete maladi otoiminitè ke yo rekonèt ki kondwi pa patojèn antikò IgG, ki gen ladan: myasthenia gravis (MG), yon maladi kwonik ki lakòz feblès nan misk; pemphigus vulgaris (PV), yon maladi po kwonik karakterize pa anpoul grav nan po a; thrombocytopenia iminitè (ITP), yon maladi kwonik manifeste pa ekchimoz ak senyen; kwonik enflamatwa polineuropati demyelinizan (CIDP)), yon maladi nan ki domaj nan sistèm nève a lakòz maladi mouvman.

6 janvye 2021, Zai Lab ak argenx te anonse ke de pati yo te rive jwenn yon eksklizif koperasyon otorize. Zai Laboratwa yo pral responsab pou avanse devlopman ak komèrsyalize nan efgartigimod nan rejyon an Greater Lachin (ki gen ladan tè pwensipal Lachin, Hong Kong, Taiwan ak Macau).

Doktè Ren Hairui, chèf ofisye medikal nan jaden otoiminitè ak anti-enfeksyon nan Zai Laboratwa, te di: Gen kounye a sou 200,000 pasyan ki gen myasthenia gravis nan Lachin. Opsyon tretman ki deja egziste yo trè limite e gen gwo bezwen klinik ki pa satisfè. Baze sou done ki deja egziste nan efgartigimod, pwodui sa a espere chanje estati aktyèl tretman tretman sistemik myasthenia gravis ak lòt maladi otoiminitè grav apre apwobasyon.

Dapre kondisyon ki nan akò a, Zai Laboratwa pral jwenn dwa a san konte yo devlope ak komèsyalize efgartigimod nan Greater Lachin. Zai Laboratwa yo pral responsab pou enskripsyon mondyal rechèch la klinik ak devlopman nan efgartigimod pou endikasyon miltip nan peyi Lachin. Anplis de sa, Zai Laboratwa ap responsab tou pou kòmanse faz konfimasyon 2 etid pou plizyè nouvo endikasyon nan Greater Lachin pou akselere devlopman plis endikasyon otoiminitè pou efgartigimod sou yon echèl mondyal.