Inyon Ewopeyen apwouve Imcivree (setmelanotide): rebati konsomasyon enèji ak diminye pwa!

Selon dènye done ki soti nan nouvo baz done apwobasyon dwòg Inyon Ewopeyen an, Rhythm Pharmaceuticals' dwòg Imcivree (setmelanotide) pou tretman obezite ki ra te apwouve pa Komisyon Ewopeyen an (EC): li itilize pou tretman obezite ak jesyon grangou nan timoun ak granmoun ki gen obezite ra ki gen laj ≥6 ane. Espesyalman: Pasyan obezite konfime pa tès yo dwe ki te koze pa pro-opioid kortikoterapi melanositik (POMC), proprotein convertase subtilisin / kexin1 kalite (PCSK1) oswa reseptè leptin (LEPR) deficiency. Ozetazini, Imcivree te apwouve nan Novanm 2020, ak menm endikasyon tankou pi wo a.

Li vo mansyone ke Imcivree se premye dwòg la apwouve pou tretman sa yo ki ra obezite jenetik. Ozetazini ak Inyon Ewopeyen an, setmelanotid te akòde Deziyasyon dwòg òfelen (ODD) pou tretman POMC ak obezite ki pa gen LEPR, e li te akòde Deziyasyon Dwòg zouti (BTD) ak Deziyasyon Dwòg Priyorite (PRIME) respektivman. Selon enfòmasyon ki soti nan baz done nouvo dwòg Inyon Ewopeyen an, Imcivree pral gen yon peryòd 10 zan sou eksklizivite mache pou obezite POMC-ensufizant ak obezite LEPR-ensufizant, ki soti nan 19 jiyè 2021 a 19 jiyè 2031.

POMC, PCSK1, oswa obezite LEPR-ensufizant se yon maladi ki ra anpil ki te koze pa chanjman nan jèn yo POMC, PCSK1, oswa LEPR. Chanjman jenetik sa yo domaje chemen reseptè melanokòtin 4 (MC4), ak chemen reseptè MC4 la se ipotalam Chemen ki kontwole grangou, depans enèji ak pwa kò. Pasyan obezite ki gen deficiency POMC, PCSK1 oswa LEPR kòmanse lite ak grangou ekstrèm ak ensasyabl depi yon laj byen bonè, ki mennen nan aparisyon bonè ak obezite grav.

Engredyan aktif pharmaceutique nan Imcivree se setmelanotide, ki se yon pyonye, ​​agonist reseptè oligopeptid MC4 ki fèt pou retabli fonksyon chemen reseptè MC4 ki domaje a ki te koze pa domaj jèn en nan reseptè MC a, konsa dirèkteman rezoud rasin rezon ki fè maladi a. Setmelanotide ka re-etabli pasyan an' depans enèji ak kontwòl apeti, diminye grangou, ak diminye pwa.

Nan faz 3 esè klinik yo, 80% ak 45.5% nan pasyan obèz ki te koze pa deficiency POMC oswa PCSK1 ak defisyans LEPR, respektivman, pèdi plis pase 10% nan pwa yo apre yo fin resevwa Imcivree pou yon ane.

Setmelanotide mekanis nan aksyon

Nan Inyon Ewopeyen an, Imcivree' apwobasyon ki baze sou rezilta yo nan de faz kle 3 esè klinik. De etid sa yo respektivman evalye efikasite ak sekirite nan setmelanotide nan tretman POMC (ki gen ladan PCSK1) -defezans obezite ak LEPR-ensufizant obezite. Tou de etid yo rive nan pwen final prensipal la ak tout pwen final segondè yo. Done yo te montre ke tretman ak setmelanotide a nan yon rediksyon estatistik enpòtan ak klinikman siyifikatif nan pwa kò ak ekstrèm grangou (hyperappetite). Importantly, pandan peryòd retrè dwòg la (8 semèn), pwa a ak grangou nan pasyan ogmante anpil, epi apre rekòmanse tretman, pifò pasyan refè pèdi pwa ak repons grangou. Done sa yo konfime setmelanotid Li ka ede retabli fonksyon MC4R chemen nan reglemante pwa kò ak kontwole apeti, ak verifye efè klinik li yo ki ka geri ou.

—— Done tès POMC yo te montre ke 80% (n=8/10) nan pasyan POMC ki ensufizant obèz reyalize yon pèdi pwa nan> 10% (p< 0.0001)="" nan="" apeprè="" yon="" ane,="" ak="" 50="" %="" nan="" pasyan="" yo="" endepandan="" rapòte="" nòt="" yo="" grangou="" amelyorasyon="" an="" te="" rive="" oswa="" depase="" 25%="" (p="0.0004)," pwa="" a="" te="" redwi="" pa="" yon="" mwayèn="" de="" 25.6%="" soti="" nan="" debaz="" la="">< 0.0001),="" rating="" ki="" pi="" grangou="" te="" redwi="" pa="" yon="" mwayèn="" de="" 27.1%="" soti="" nan="" debaz="" la="" (p="0.0005)," ak="" pèdi="" pwa="" an="" mwayèn="" te="" 31.2="" kg="" apre="" yon="" ane="" nan="" tretman="" (70.5="">

—— Done tès LEPR te montre ke 45.5% (n=5/11) nan pasyan LEPR-ensufizant obèz reyalize yon pèdi pwa nan> 10% (p=0.0001) nan apeprè yon ane, ak 73% nan pasyan pwòp tèt ou -reporte yon amelyorasyon nan nòt grangou yo te rive oswa depase 25% (p< 0.0001),="" pwa="" a="" te="" redwi="" pa="" yon="" mwayèn="" de="" 12.5%="" ​​soti="" nan="" debaz="" la="">< 0.0001),="" rating="" ki="" pi="" grangou="" te="" redwi="" pa="" yon="" mwayèn="" de="" 43.7%="" soti="" nan="" debaz="" la="">< 0.0001),="" ak="" pèdi="" pwa="" an="" mwayèn="" te="" 16.7="" kg="" (36.8)="" apre="" yon="" ane="" nan="" tretman="">

Nan tou de syans, pasyan ki gen laj 6-17 ane (n=14) te gen yon diminisyon enpòtan nan BMI nan debaz. Depi pasyan sa yo poko fini kwasans yo, yo te obsève pwogresyon apwopriye nan fòme ak yon ogmantasyon wotè pandan peryòd etid la.

Anplis de sa, tou de syans enkli yon peryòd retrè plasebo 4-semèn plis ilistre efè tretman setmelanotide. Pandan peryòd sa a, pasyan prèske imedyatman pran pwa, ogmante grangou, ak ranvèse premye 12 semèn yo nan pèdi pwa ak diminye nòt grangou. tandans nan.

Ki konsistan avèk eksperyans klinik anvan yo, setmelanotide te byen tolere nan tou de esè yo. Evènman negatif (EA) ki gen rapò ak tretman gen ladan reyaksyon sit piki, kè plen ak vomisman, tèt fè mal, ak ogmante pigmantèr (po asonbri). Pa gen okenn evènman kadyovaskilè negatif ki gen rapò ak setmelanotid yo te rapòte.