Inyon Ewopeyen apwouve pwisan Ileal Bile asid transpò inibitè Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma se yon konpayi maladi fwa ra ki devlope nouvo regilatè asid kòlè. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komisyon Ewopeyen an (EC) te apwouve Bylvay (odevixibatkapsil), premye dwòg nan mond lan yo dwe apwouve pou tretman pou tout subtip nan pwogresis kolestaz intrahepatik familyal (PFIC). PFIC se yon maladi fwa ra. Se konsa, lwen, swen estanda pou pasyan PFIC te limite a operasyon anvayisan, ki gen ladan transplantasyon fwa. Kòm premye opsyon tretman ki pa chirijikal pou maladi ra sa a, Bylvay reprezante yon transfòmasyon konplè tretman PFIC.

Bylvay se yon pisan, ki pa sistemik ileal kòlè asid inibitè transpò (IBATi) ki pa mande pou refrijerasyon. Kòm yon kapsil yon fwa-chak jou, li fasil pou administre oralman oswa voye sou manje mou apre ou fin louvri kapsil la. Apwobasyon nan Bylvay pou maketing pral konplètman chanje modèl la tretman pou timoun ki gen PFIC nan tout subtip (kalite 1, 2, ak 3). Kòm premye opsyon tretman ki pa chirijikal tout tan, terapi sa a ka diminye chay PFIC sou timoun yo ak fanmi yo.

Kounye a, Bylvay ap sibi tou revizyon priyorite pa FDA ameriken an, epi dat sib Lwa sou Frè pou Itilizatè Medikaman sou Preskripsyon (PDUFA) se 20 jiyè 2021. Si yo apwouve li, Albireo kalifye pou yon bon revizyon priyorite (PRV) pou yon bagay ki ra. maladi pedyatrik. Nan Inyon Ewopeyen an, Bylvay se sèl IBATi ke EMA bay pou evalyasyon akselere. Anvan sa, EMA te akòde Bylvay deziyasyon dwòg òfelen ak deziyasyon dwòg priyorite (PRIME) pou tretman PFIC. Anplis PFIC, Bylvay te akòde tou deziyasyon dwòg òfelen pou tretman sendwòm Alagille, atrezya bilyè, ak kolangit prensipal.

Richard Thompson, envestigatè plon nan 2 faz 3 esè pwojè klinik Bylvay la ak pwofesè nan maladi fwa molekilè nan King's College London, te di: "An 1998, laboratwa nou an te dekouvri yon jèn ki lakòz PFIC. Apre plis pase 20 ane nan rechèch, Bylvay te vin youn nan premye yo dwe apwouve. Terapi dwòg pou timoun ki gen PFIC. Se konsa, lwen, estanda a nan swen pou pasyan PFIC te limite a operasyon anvayisan, ki gen ladan transplantasyon fwa. Kòm premye opsyon tretman ki pa chirijikal, Bylvay reprezante yon chanjman fondamantal nan fason yo trete PFIC."

odevixibatestrikti chimik ak mekanis nan aksyon (sous foto: medkoo.com)

PFIC se yon maladi ki ra, devastatè, ak devastatè ki afekte jèn timoun yo epi ki ka mennen nan maladi fwa pwogresif, ki menase lavi. Nan anpil ka, PFIC ka lakòz siwoz fwa ak echèk fwa pandan 10 premye ane yo nan lavi yo. Manifestasyon ki pi enpòtan ak anbarasman ki pèsistan nan PFIC se demanjezon entans, ki souvan mennen nan yon bès grav nan kalite lavi. Anvan Bylvay, pa te gen okenn dwòg apwouve pou tretman PFIC, sèlman opsyon chirijikal ki gen ladan shunt bilyè (BDS) ak transplantasyon fwa. San yo pa operasyon, pifò pasyan ki gen PFIC pa ta kapab viv pi lwen pase 30 ane ki gen laj. Anplis de sa, estanda aktyèl la nan swen pou transplantasyon fwa ap fè fas a defi reyèl, ki gen ladan imunosupresyon pou tout lavi ak defi a pou jwenn ògàn pou jèn timoun yo.

Bylvay' aktif engredyan pharmaceutique seodevixibat, ki se yon pyonye, ​​ki pisan ak selektif, ki pa sistemik, ileal bile asid transpò (IBAT) inibitè, ak ekspoze sistemik minimòm ak aji lokalman nan trip la. Kounye a, se dwòg la ke yo te devlope pou tretman pou maladi fwa ra kolestatik fwa, ki gen ladan PFIC, atrezya bilyè, sendwòm Alagille, elatriye; pami yo, PFIC se premye endikasyon sib la. Kounye a, Faz 3 jijman an BOLD nan Bylvay pou tretman nan atrezya bilyè ak mondyal Faz 3 jijman an ASSERT pou tretman pou sendwòm Alagille yo sou pye.

Ron Cooper, Prezidan ak Direktè Jeneral Albireo, te di:" Apwobasyon Ewopeyen an nan Bylvay make premye dwòg nan mond lan' apwouve pou tretman maladi fwa fwa kolestatik nan plizyè peyi. Li make tou devlopman Albireo kòm yon konpayi komèsyal. Yon konpayi maladi fwa ra nan etap nan transfòmasyon. Nou remèsye timoun PFIC, fanmi, envestigatè, defansè, ak anplwaye pou kontribisyon yo ki te tounen espwa nan premye chwa dwòg nan istwa kominote PFIC la. Nou espere ke Bylvay pral byento disponib nan Etazini yo ak lòt peyi nan mond lan asire ke moun ki gen maladi sa a ra ka jwenn tretman."

PEDFIC 1& PEDFIC 2 done esè klinik

Apwobasyon Inyon Ewopeyen an nan Bylvay baze sou done yo nan 2 etid klinik (PEDFIC 1, PEDFIC 2), ki se pi gwo faz mondyal la 3 esè klinik pou PFIC janm te pote soti.

PEDFIC-1 se yon randomize, doub-avèg, plasebo-kontwole faz 3 etid, ak rezilta yo satisfè prensipal pwen final la nan US la ak Inyon Ewopeyen kondisyon regilasyon: Konpare ak plasebo, Bylvay siyifikativman amelyore demanjezon po (p=0.004) ak siyifikativman redwi reyaksyon asid kòlè (SBA, p=0.003), byen tolere, ak ensidans ki ba anpil nan dyare / mouvman entesten souvan (9.5% nan gwoup la tretman ak 5.0% nan gwoup la plasebo).

PEDFIC-2 se yon long tèm, louvri-etikèt Faz 3 etid ekstansyon. Done yo reyafime fò Bylvay' s efikasite, ki montre ke nan pasyan trete pou jiska 48 semèn, SBA se kontinyèlman ak pèsistans redwi, evalyasyon grate amelyore, fwa ak kwasans Endikatè yo fonksyonèl yo ankouraje.

Nan de etid sa yo, Bylvay te byen tolere, ak dyare / mouvman entesten souvan yo te pi komen tretman ki gen rapò ak gastwoentestinal evènman negatif yo. Pa gen okenn tretman grav ki gen rapò ak evènman negatif ki te fèt.

An jeneral, etid sa yo konfime potansyèl Bylvay kòm premye tretman PFIC. PFIC se yon maladi devastatè epi li aktyèlman trete avèk operasyon ki gen ladan transplantasyon fwa. Bylvay se yon dwòg tretman san danje epi efikas ki pral pote chanjman reyèl nan pasyan PFIC yo ak fanmi yo