Menarini Elzonris se sou yo dwe apwouve nan Inyon Ewopeyen an: Tretman an nan Plastiktoid blast timè selil dendritik (BPDCN)!

Gwoup la Menarini se yon prive ki te fèt Italyen pharmaceutique ak dyagnostik konpayi. Dènyèman, konpayi an te anonse ke Komite Ewopeyen an Medikaman (EMA) Komite pou pwodwi medsin pou itilizasyon imen (CHMP) te pibliye yon revizyon pozitif sijere ke Elzonris (tagraxofusp) dwe apwouve kòm yon terapi ajoute-pou tretman an premye liy nan blastik. plasma Pasyan granmoun ki gen timè selil dendritik sitoid (BPDCN). BPDCN se yon malfezans ematolojik ak yon pronostik trè pòv yo. Revizyon pozitif nan CHMP baze sou pi gwo jijman klinik potansyèl ki te fèt nan pasyan BPDCN ki pa te deja resevwa tretman (premye tretman) epi ki te deja resevwa tretman (trete).

Koulye a, opinyon CHMP yo pral soumèt bay Komisyon Ewopeyen an (EC) pou revizyon, ki se nòmalman pran yon desizyon revizyon final nan 2 mwa. Si apwouve, Elzonris ap vin premye ak sèl dwòg pou tretman BPDCN nan Ewòp, epi li pral vin tou premye apwouve CD123 terapi vize an Ewòp.

Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun te di: "Opinyon pozitif jodi a soti nan CHMP se yon etap enpòtan enpòtan pou pasyan BPDCN nan Ewòp. Li demontre angajman fèm nou yo amelyore lavi yo nan pasyan ki gen kansè REFRACTORY. BPDCN se yon maladi ra ak agresif ki kounye a pa gen okenn tretman apwouve nan Inyon Ewopeyen an. Pou rezon sa a, nou patikilyèman kontan pou kapab bay Elzonris bay pasyan BPDCN."

Elzonris se yon terapi vize pou CD123, ki te premye komèsyalize pa Stemline Therapeutics nan Etazini yo. Konpayi an se kounye a yon pati nan Menarini Group. Dapre kondisyon ki nan akizisyon a, aksyonè Stemline te resevwa yon dwa ki pa Peye-tradab oswa ki gen anpil valè (CVR). Apre apwobasyon Komisyon Ewopeyen an, apre yo te fin fè premye vant Elzonris nan nenpòt peyi Inyon Ewopeyen-5, chak aksyonè ap resevwa $ 1.00 nan lajan kach pou chak pataje.

Elzonris te apwouve pa FDA ameriken an nan Desanm 2018 pou tretman timoun ak granmoun BPDCN ki gen 2 zan ak plis, ki gen ladan pasyan BPDNC ki pa te resevwa tretman (naïve) epi ki te resevwa tretman (trete). Li vo mansyone ke apwobasyon sa a fè Elzonris premye dwòg la apwouve pou tretman BPDCN ak premye CD123 vize dwòg la apwouve.

BPDCN se yon timè agresif ak ra ematolojik malfezan ak yon pronostik pòv yo. Sa a se yon jaden tretman ak bezwen medikal ki pa satisfè. Karakteristik yo nan BPDCN ka sanble ak kèk maladi, oswa li ka dyagnostike kòm kèk maladi, ki gen ladan lesemi myeloid egi (AML), ki pa Hodgkin lenfom (NHL), lesemi lenfositik egi (TOUT), ak maladi myelodysplastic Maladi, myelogenous kwonik lesemi (CML) ak lòt timè malfezan ak manifestasyon po. BPDCN anjeneral yo te jwenn nan mwèl zo ak / oswa po, epi yo ka enplike tou nœuds lenfatik ak ògàn entèn yo. Dyagnostik la nan BPDCN baze sou triyad la imunodiagnostik nan CD123, CD4, ak CD56. CD123 (IL-3R) se yon makè kle pou idantifye BPDCN ak yon sib rapidman émergentes nan rechèch tretman divès kalite kansè.

Elzonris se yon sitotoksin CD123 ki dirije, ki fèt espesyalman pou sib CD123 la. Dwòg la se yon fizyon rekombinan nan imen IL-3 ak twonpèt difteri toksin (DT). Domèn IL-3 ka konvèti fragman DT sitotoksik. Gid pou selil timè ki eksprime CD123. Apre yo te enteryè pa selil timè, Elzonris ka irevèrsibl anpeche entèz pwoteyin ak pwovoke apoptoz selil sib.

Kounye a, Elzonris se tou ke yo te evalye nan lòt esè klinik nan trete lòt endikasyon CD123-pozitif, ki gen ladan: lesemi kwonik myelomonocytic (CMML), myelofibrosis (MF) ak lòt endikasyon te planifye.