Roche Evrysdi (risdiplam) Amelyore siyifikativman Fonksyon motè&siviv nan ti bebe ki gen kalite 1 SMA - 1/2

Roche dènyèman te anonse ke evalyasyon dwòg oral Evrysdi® (risdiplam) pou atrofi miskilè epinyè (SMA) faz mondyal 2/3 etid FIREFISH (NCT02913482) Pati 2 done yo te pibliye nan jounal entènasyonal medikal New England Journal of Medicine (NEJM). Gade: Ti bebe Risdiplam-trete ak Kalite 1 Atrofi miskilè epinyè kont Kontwòl Istorik.

SMA se prensipal faktè jenetik ki mennen nan lanmò nan tibebe ak jèn timoun, ak 5q-SMA se kalite ki pi komen. Maladi a ka mennen nan feblès nan misk ak pèt pwogresif nan fonksyon motè, e gen siyifikatif bezwen medikal ki pa satisfè. Evrysdi te apwouve pa US FDA nan mwa Out 2020 pou tretman timoun ak granmoun ki gen SMA ≥ 2 mwa ki gen laj. Nan mwa Mas 2021, Evrysdi te apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou trete pasyan ki gen SMA ≥ 2 mwa ki gen laj ak klinik dyagnostike kòm kalite 1/2 kalite / 3 SMA oswa 5q kalite SMA ak 1-4 kopi SMN2. Nan Lachin, nan mwa jen ane sa a, Evrysdi (Aimanxin®, Lisporan oral solisyon poud) te apwouve pa Administrasyon Manje ak Dwòg Eta a pou tretman pasyan SMA ki gen 2 mwa ak plis. Depi koulye a, Evrysdi te apwouve nan 54 peyi e li te soumèt aplikasyon maketing nan 33 lòt peyi yo.

Evrysdi se premye terapi oral pou SMA ak premye terapi SMA ki ka administre lakay ou. Dwòg la se yon preparasyon likid ki ka administre oralman oswa atravè yon tib manje nan kay la, yon fwa chak jou. Dwòg la ka itilize pou trete tibebe, timoun, adolesan, ak granmoun ki gen tout kalite (kalite 1, kalite 2, ak kalite 3) nan SMA. Evrysdi se yon jèn siviv motè newòn 2 (SMN2) mRNA splicing modifier, ki trete SMA lè yo ogmante pwodiksyon an nan pwoteyin siviv motè newòn (SMN). Pwoteyin SMN distribiye nan tout kò a epi li esansyèl pou kenbe newòn motè ki an sante ak fè egzèsis.

Dezyèm pati nan etid la FIREFISH te pote soti nan tibebe ki gen sentòm tip 1 SMA ki te 1-7 mwa fin vye granmoun nan moman enskripsyon an. Rezilta yo te montre ke etid la rive nan pwen final prensipal la: nan 12 mwa tretman an, 29% nan tibebe (12/41) chita san sipò pou omwen 5 segonn, yon etap enpòtan ki pa janm te wè nan kou natirèl la nan maladi a. Nan dezyèm pati a nan etid la FIREFISH, sekirite a nan Evrysdi ki konsistan avèk li te ye karakteristik sekirite li yo. An fevriye 2021, rezilta 12 mwa premye dòz etid FIREFISH yo te pibliye sou NEJM.

Chèchè FIREFISH ak MDUK Oxford neromuskulèr Pwofesè nan Sant pedyatrik maladi neromuskulèr, Laurent Servais, te di:" San tretman, tibebe ki gen kalite 1 SMA pa ka siviv pi lwen pase 2 zan. Milestones enpòtan motè reyalize pa tretman Evrysdi, tankou chita, vire ak vale yo se eleman debaz yo ede ti bebe sa yo reyalize pi bon rezilta yo. Yo gen potansyèl la diminye bezwen pou vantilasyon pèmanan ak ogmante pousantaj siviv."

Nan moman sa a nan analiz done, dire an mwayèn nan tretman Evrysdi te 15.2 mwa, ak laj an mwayèn nan pasyan te 20.7 mwa. Nan 12yèm mwa tretman an, 93% (38/41) nan ti bebe yo te siviv, ak 85% (35/41) nan ti bebe yo pa te pèmanan ayere. San tretman, laj medyàn lanmò oswa vantilasyon pèmanan nan kòwòt istwa maladi natirèl la te 13.5 mwa. 90% (37/41) nan pasyan yo te gen yon ogmantasyon de omwen 4 pwen nan nòt la CHOP-INTEND, ak 56% (23/41) te gen yon nòt ki gen plis pase 40 pwen, ak yon ogmantasyon medyàn nan 20 pwen.

Anplis de sa, etid la te rive jwenn youn nan pwen segondè segondè yo: 78% (32/41) nan pasyan yo te klase kòm HINE-2 sekouris. Echèl HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Echèl Egzamen 2) evalye fonksyon motè nan kontwòl tèt, chita pwèstans, otonòm atrab, kikin, woule, rale, kanpe ak mache kapasite. Si plis etap enpòtan fè egzèsis montre amelyorasyon olye ke vin pi grav, tibebe a klase kòm yon moun ki reponn HINE-2.

Nan dezyèm pati nan etid FIREFISH, sekirite Evrysdi te konsistan avèk karakteristik sekirite li te ye yo. Evènman negatif ki pi komen yo te enfeksyon nan aparèy respiratwa anwo (68%), nemoni (39%), lafyèv (39%), konstipasyon (20%), dyare (10%) ak gratèl makulopapulèr (10%). Evènman negatif ki pi komen yo te nemoni (32%), bronchiolit (5%), ipotoni (5%) ak echèk respiratwa (5%). Twa ti bebe devlope konplikasyon fatal pandan 3 premye mwa yo nan tretman an. Chèchè kwè ke sa yo pa gen anyen fè ak Evrysdi.

Nan mwa avril ane sa a, Roche te anonse nouvo done de ane pou Pati 2 nan etid FIREFISH la, ki te montre ke Evrysdi kontinye amelyore fonksyon motè tibebe a&# 39, ki gen ladan kapasite pou chita epi kanpe san sipò, soti nan 12 mwa a 24 mwa. Rechèch montre tou ke Evrysdi kontinye amelyore pousantaj siviv, amelyore kapasite manje oral, epi redwi bezwen pou vantilasyon pèmanan. Done eksplorasyon montre ke konpare ak kou natirèl la nan kalite 1 SMA, Evrysdi kontinye amelyore kapasite vale ak diminye pousantaj entène lopital. Sekirite Evrysdi a konfòm ak estati sekirite etabli li yo.