Etazini FDA apwouve C-kalite Natriuretic Peptide Analogique Voxzogo (vosoritide) ---2/2

Mekanis aksyon vosoritide

Achondroplasia se wote ki pi komen disproportionate kout nan moun. Li se karakterize pa ralanti endochondral ossification, ki mennen nan disproportionate souf ak maladi estriktirel nan zo yo long, kolon vetebral, figi, ak baz zo bwa. Kondisyon sa a te koze pa mitasyon nan fibroblast fakte kwasans récepteurs 3 Gene (FGFR3), ki se yon regilate negatif nan kwasans zo.

Anplis de sa nan disproportionately wote kout, pasyan ki gen achondroplasia ka fe eksperyans konplikasyon sante grav, ki gen ladan foramen konpresyon, domi apnea, janm bese, igi hypoplasia, pemanan pi ba tounen balanse, stenoz reldo, ak Zorey repetitif. Depatman enfeksyon. Gen kek nan konplikasyon sa yo ka rezilta nan bezwen an pou operasyon ap pwogrese, tankou Kod reldo dekonpresyon ak redresman nan janm bese. Anplis de sa, etid yo montre ke pousantaj motalite yo ogmante pou chak gwoup laj.

Plis pase 80% nan paran timoun ki gen achondroplasia yo se nan wote mwayen, epi maladi a te koze pa espontane mitasyon jenetik. Ensidans Mondyal la nan achondroplasia se sou youn nan 25.000 ap viv nesans.

Vosoritide se yon C-kalite peptides natrieuretik (CNP) analog ekwasyon soti nan peptides imen natirel e se yon stimulator efikas nan endochondral ossification. Peptide imen natirel se yon regilate pozitif nan kwasans zo. Vokasyon lye nan resepte espesifik ak initiates siyal entraelile ki empêcher chemen an aktif FGFR3.

Kounye a, vosoritide yo te evalye pou timoun ki gen plak kwasans toujou "louvri", anjeneral timoun anba laj 18. Kont pasyan sa yo pou apepre 25% pasyan ak achondroplasia. Nan Amerik Latin nan, Mwayen Oryan an, ak pi fo nan rejyon Azi-Pasifik, gen kounye a pa gen okenn regilasyon apwovman pou Dwog yo itilize pou trete achondroplasia.